文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于地理萎缩（GA）的修饰基因疗法候选药物OCU410的1/2期ArMaDa临床试验第一队列给药完成，该疗法有望为GA患者带来新的治疗选择 [1] 分组1：临床试验进展 - 奥库根公司的ArMaDa临床试验第一队列给药完成，3名受试者接受了低剂量（2.5x10¹⁰ vg/mL）的OCU410单次视网膜下200µL给药 [1][3] - 该试验将评估GA受试者单侧视网膜下注射OCU410的安全性，分两个阶段进行，1期为多中心、开放标签、剂量范围研究，有三个剂量水平；2期为随机、结果评估者设盲、剂量扩展研究，受试者将按1:1:1比例随机分配到两个OCU410治疗组或未治疗对照组 [4] 分组2：OCU410优势 - OCU410有望通过单次视网膜下注射实现终身一次性治疗，目前已获批的两种GA治疗产品每年需约6 - 12次玻璃体内注射且仅针对补体系统，而OCU410可解决导致干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的多条途径，包括补体、脂质代谢、炎症和氧化应激 [2] - OCU410利用AAV递送平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢、减少脂褐素沉积和氧化应激方面发挥重要作用，并在体内外研究中显示出抗炎作用，能针对与dAMD病理生理学相关的多条途径 [8][9] 分组3：疾病背景 - dAMD影响约1000万美国人和超2.66亿全球人口，其特征是黄斑变薄，涉及视网膜缓慢退化，占所有AMD患者的85 - 90%；GA是dAMD的晚期阶段，仅在美国就影响约100万人 [1][6][7] 分组4：公司介绍 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，并在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [10][11]