文章核心观点 - Ionis Pharmaceuticals的试验药物ION224在成人代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的II期研究中取得积极结果，多家公司也在开发针对该疾病的治疗方法 [1] 分组1：ION224研究结果 - 接受90mg和120mg剂量ION224的研究参与者达到主要终点，非酒精性脂肪性肝病活动评分至少降低2分 [2] - 研究达到关键次要终点，活检显示MASH缓解且纤维化未恶化，药物耐受性良好 [3] - 120mg组44%的患者肝脏脂肪堆积减少超50%，而安慰剂组仅3%；该高剂量组32%的患者肝纤维化至少改善一个阶段且脂肪性肝炎未恶化，安慰剂组为12.5% [4] 分组2：ION224相关情况 - Ionis将确定推进ION224开发的后续步骤，并计划在未来医学会议上公布详细结果 [5] - ION224旨在减少二酰基甘油酰基转移酶2（DGAT2）的产生以治疗MASH，减少该酶可降低导致肝脏脂肪过多的甘油三酯的过量产生 [7] 分组3：行业背景 - MASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病最严重形式，目前尚无获批治疗NASH的疗法 [6] 分组4：其他公司进展 - Madrigal Pharmaceuticals的主要候选药物resmetirom用于治疗MASH和肝纤维化的申请已获优先审评，FDA预计2024年3月14日作出最终决定 [8] - Akero Therapeutics的efruxifermin在MASH适应症的中期HARMONY研究中，96周时50mg剂量组主要终点响应率增至75%，28mg剂量组增至46%，安慰剂组为24% [10][11] - Viking Therapeutics的VK2809在IIb期VOYAGE研究12周数据积极，达到主要终点，计划2024年上半年公布52周治疗数据 [12] 分组5：公司评级 - Ionis目前Zacks排名为3（持有） [13]