文章核心观点 - Clene公司公布关于CNM - Au8金纳米晶体蛋白冠的研究成果，该成果与此前临床试验结果一致，且计划2024年开展治疗肌萎缩侧索硬化症的3期注册临床试验 [1][5][6] 研究成果 - 研究论文《Protein Corona Composition of Gold Nanocatalysts》发表于《ACS Pharmacology & Translational Science》期刊 [1] - 研究由密歇根州立大学医学院Morteza Mahmoudi副教授及其实验室成员主导，全面表征了形成CNM - Au8金纳米晶体蛋白冠的人血浆蛋白 [2] - 蛋白冠包裹的CNM - Au8纳米晶体比未包裹的更不易聚集 [2] - CNM - Au8纳米晶体表面富含的特定载脂蛋白（A - I、A - II、C - II、C - III和E）能与血脑屏障上的特定受体结合，促进物质跨血脑屏障运输 [3] - 与人体血浆中补体蛋白和纤维蛋白原的相对含量相比，蛋白冠中这些蛋白无显著增加，结合载脂蛋白的富集，这种冠组成可能增加胶体稳定性，减少免疫细胞的炎症反应，延长其在血液中的循环时间 [3] 公司及药物介绍 - Clene是临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能，治疗包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和多发性硬化症在内的神经退行性疾病 [7] - CNM - Au8是一类新型研究性疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径，同时减少氧化应激，改善中枢神经系统细胞的存活和功能 [7] 临床试验情况 - 已完成的2期临床试验中，REPAIR - MS和REPAIR - PD生物标志物试验显示口服CNM - Au8治疗对多发性硬化症和帕金森病患者的脑代谢物水平有积极影响 [5] - 广泛的非临床毒性和临床药代动力学研究表明，CNM - Au8在血液中达到稳态水平，且未发现与治疗相关的严重不良反应 [5] - 在多项2期临床试验和扩大使用项目中，超过500患者年的暴露显示CNM - Au8治疗安全且耐受性良好 [5] 未来计划 - 计划2024年开展CNM - Au8治疗进行性神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化症的3期注册临床试验 [6]