文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics任命Patrick Horn博士为首席医疗官，原临时首席医疗官Iain Fraser将担任早期开发高级副总裁，二人将负责领导临床开发并监督监管战略和执行，助力公司关键临床项目推进 [1][2] 公司动态 - 公司宣布任命Patrick Horn博士为首席医疗官，立即生效 [1] - 临时首席医疗官Iain Fraser将继续担任公司执行领导团队早期开发高级副总裁 [1] - 公司正推进losmapimod用于面肩肱型肌营养不良症的3期REACH试验，并重新启动pociredir用于镰状细胞病的1b期PIONEER试验 [2] 新任命人员情况 - Patrick Horn博士有超20年跨多个治疗领域的端到端药物开发经验，尤其专注于罕见病，曾在多家大型制药和生物技术公司任职 [1][2] - 他最近担任HemoShear Therapeutics首席医疗官，还曾在Albireo Pharma、Orphan Technologies、Tetraphase Pharmaceuticals、Dyax Corp.等公司担任重要职位，取得多项药物的监管批准 [2] 公司业务 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发小分子药物，改善基因定义的罕见病患者生活 [3] - 公司临床开发的两个主要项目是用于治疗面肩肱型肌营养不良症的losmapimod和用于治疗镰状细胞病的pociredir [4] - 公司使用专有技术识别可调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达错误的根本原因 [4]