Intellia Therapeutics宣布NTLA-2001治疗在全球关键性第三阶段MAGNITUDE试验中首次给药 - NTLA-2001是一种体内CRISPR基因编辑疗法，旨在通过单剂量治疗来使TTR基因失活，从而预防ATTR淀粉样变性的TTR蛋白产生[1] - MAGNITUDE试验旨在评估NTLA-2001在患有心肌病的ATTR淀粉样变性患者中的疗效和安全性[1] Intellia总裁兼首席执行官John Leonard表示NTLA-2001的第一例患者给药将使公司更接近为患有ATTR淀粉样变性的患者带来潜在的一次性基因编辑治疗 - 该疗法有望为ATTR淀粉样变性患者带来突破性治疗，为未来全球营销申请铺平道路[2] NTLA-2001是基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，有望成为首个一次性治疗ATTR淀粉样变性的疗法 - ATTR淀粉样变性是一种进行性致命疾病，分为遗传性ATTR和野生型ATTR，目前尚无已知治愈方法[3][4]