文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Citius Pharmaceuticals公司针对LYMPHIR™的生物制品许可申请（BLA）重新提交，并设定PDUFA目标行动日期为2024年8月13日，公司对产品获批有信心且认为其能为复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者提供新治疗选择 [1][2][3] 分组1：公司公告信息 - FDA接受公司针对LYMPHIR™的BLA重新提交，PDUFA目标行动日期为2024年8月13日 [1] - 公司董事长兼首席执行官表示BLA重新提交被接受反映对FDA 2023年7月完整回复函（CRL）回应的完整性，对临床数据包有信心 [2] - 公司认为复发或难治性CTCL患者有未满足的治疗需求，期待FDA决定及LYMPHIR™为患者带来的潜在益处 [3] 分组2：申请相关情况 - BLA由关键的3期研究（NCT01871727）支持，重新提交是与FDA就2023年7月28日收到的CRL对话后的结果，公司认为已解决信中提到的产品测试和制造控制问题，无安全或疗效问题且无需额外试验 [4] 分组3：LYMPHIR™介绍 - LYMPHIR是重组融合蛋白，结合白细胞介素 - 2（IL - 2）受体结合域和白喉毒素片段，通过结合细胞表面IL - 2受体抑制蛋白质合成，2011年和2013年分别获FDA针对外周T细胞淋巴瘤（PTCL）和CTCL的孤儿药指定，2021年在日本获CTCL和PTCL治疗的监管批准 [5] - 2021年公司获得除日本和亚洲部分地区外开发和商业化LYMPHIR的独家许可 [6] 分组4：CTCL疾病介绍 - CTCL是皮肤非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种，T细胞癌变形成皮肤病变，降低患者生活质量，蕈样肉芽肿（MF）和塞扎里综合征（SS）占多数病例，疾病进展缓慢但到肿瘤阶段恶性程度高、预后差，除少数患者符合的异基因干细胞移植外无治愈疗法 [7][8] 分组5：公司情况 - 公司是后期生物制药公司，致力于一流重症护理产品的开发和商业化，多元化产品线包括两个后期候选产品 [9] - 2023年底公司完成Mino - Lok®的3期关键优越性试验入组，LYMPHIR™的BLA正由FDA审查，公司此前宣布计划成立以LYMPHIR为主要资产的Citius Oncology独立上市公司，还完成了CITI - 002（Halo - Lido）的2b期试验入组 [9][10]