PTC Therapeutics合作 - ClearPoint Neuro, Inc.（NASDAQ:CLPT）祝贺合作伙伴PTC Therapeutics完成了对Upstaza™（eladocagene exuparvovec）的BLA提交[1] - Upstaza™是一种用于治疗AADC缺陷的研究性治疗药物，如果获得批准，将成为美国治疗AADC缺陷的第一种疗法[1] - AADC缺陷是一种罕见的儿童运动障碍疾病，患者面临生命危险，Upstaza™的BLA是首个针对这种疾病的FDA批准申请[2] SmartFlow® Cannula - SmartFlow® Cannula是一种行业领先的导管，已获得FDA批准，用于向大脑输送基因治疗药物，被ClearPoint Neuro的众多合作伙伴使用[4] ClearPoint Neuro介绍 - ClearPoint Neuro是一家提供精确导航到大脑和脊柱的设备、细胞和基因治疗公司，拥有FDA和CE认证，与全球医疗和研究中心合作[5]