Tinlarebant口服片 - Tinlarebant是Belite Bio的口服片，旨在减缓患有Stargardt病（STGD1）和地理性萎缩（GA）的患者疾病进展[1] - Tinlarebant已在日本获得孤儿药物认定，全球STGD1关键3期试验（DRAGON）已完成招募，预计2024年第四季度获得中期数据[1] - Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致STGD1视网膜疾病的维生素A基毒素（双视黄醇）的积累，已获得美国的快速通道认定和罕见儿科疾病认定[3] STGD1和GA治疗 - 在青少年STGD1受试者的24个月2期试验中，Tinlarebant治疗组的萎缩病变生长持续较低，42%的受试者在治疗期间未发展萎缩性视网膜病变[1] - STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性视网膜营养不良症，目前尚无FDA批准的治疗方法[4] - STGD1和GA具有相似的病理生理特征，Belite Bio正在评估Tinlarebant在GA患者中的安全性和疗效[5] 公司背景 - Belite Bio是一家专注于研发针对视网膜退行性眼疾的新型治疗药物的临床阶段生物制药公司[8]