文章核心观点 Vertex公司在药物研发上取得进展,其ADPKD候选药物获批临床,非CF管线也有成果,同时介绍了部分医疗行业其他公司情况 [1][3] 分组1:Vertex公司ADPKD药物进展 - Vertex公司宣布FDA批准其候选药物VX - 407用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)的新药研究申请,计划本月晚些时候开展I期研究 [1] - VX - 407是一类首创小分子矫正剂,针对ADPKD根本病因,美国和欧洲有25万人受该病影响,目前无获批药物解决其根本病因 [2] 分组2:Vertex公司非CF管线发展 - Vertex公司虽主要专注囊性纤维化(CF),但非CF管线候选药物研发进展迅速,其与CRISPR Therapeutics合作的基因疗法Casgevy于2023年在多地获批治疗两种血液疾病 [3] - Vertex公司还在开发急性和神经性疼痛、APOL1介导的肾病、I型糖尿病和α - 1抗胰蛋白酶缺乏症等疾病的治疗方法,ADPKD是其临床管线中的第10个疾病领域 [4] - 公司许多非CF候选药物有数十亿美元商机,投资者关注有重磅潜力的疼痛资产VX - 548 [5] - Vertex公司已完成VX - 548三项关键III期急性疼痛研究,数据显示其能显著减轻疼痛强度,计划2024年年中向FDA提交广泛标签的新药申请 [6] 分组3:医疗行业其他公司情况 - ADMA Biologics和MorphoSys在医疗行业排名较好,均为Zacks Rank 1(强力买入) [8] - 过去60天,ADMA Biologics 2024年和2025年每股收益预期提高,过去一年股价上涨99.3%,过去四个季度三次盈利超预期,四个季度平均盈利惊喜为85.0% [9] - 过去60天,MorphoSys 2024年和2025年每股亏损预期改善,过去一年股价上涨357.3% [9][10]
Vertex (VRTX) Kidney Disease Drug to Enter Clinical Development