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文章核心观点 - 生物技术巨头Vertex Pharmaceuticals过去3年、5年和10年表现优于标普500指数,虽已取得跑赢市场的回报,但现在投资仍不晚,其业务强劲,股票是优质的“永久”选择,长期有望为投资者带来超额回报 [1][2][11] 公司优势 - 公司在开发囊性纤维化(CF)疗法方面经验丰富,拥有显著竞争优势,目前销售全球唯一治疗该疾病根本病因的药物,且仍在创新 [4][5] - 公司正在拓展业务,产品组合涵盖多个治疗领域,去年获批与CRISPR Therapeutics合作开发的治疗两种罕见血液病的基因编辑疗法Casgevy,今年1月报告了潜在急性和神经性疼痛治疗药物VX548的积极3期试验结果 [8][9] - 公司正在开发针对APOL1介导的肾病的潜在疗法inaxaplin,该疾病全球患者超10万,目前尚无治疗根本病因的药物 [9][10] 公司挑战 - Krystal Biotech正在研发可治疗所有CF患者的基因疗法,Vertex的Trikafta只能治疗约90%的CF患者,但Vertex也在开发针对目前不符合其治疗条件患者的疗法 [5][6] 公司文化与前景 - 公司营造了以创新为核心的文化,拥有强大的产品线,最新推出的Casgevy有望远超畅销药地位 [11]