文章核心观点 Ocugen公司宣布OCU410ST临床试验的数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段对中度剂量进行给药 ，目前该药物展现出良好安全性和耐受性 [1][3] 分组1：OCU410ST临床试验进展 - 数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段对OCU410ST进行中度剂量给药 [1] - 1/2期临床试验中已有3名斯塔加特病患者接受低剂量给药 ，剂量递增阶段还将有3名患者接受中度剂量（队列2）和3名患者接受高剂量（队列3）给药 [2] - 截至目前未报告与OCU410ST相关的严重不良事件（SAEs） ，公司预计在2024年第二季度分享1期试验的中期安全数据 [3] 分组2：GARDian临床试验情况 - 该试验将分两个阶段评估OCU410ST单侧视网膜下给药治疗斯塔加特病的安全性和有效性 [3] - 1期是多中心、开放标签、剂量范围研究 ，包括低（3.75×10¹⁰ vg/mL）、中（7.5×10¹⁰ vg/mL）、高（2.25×10¹¹ vg/mL）三个剂量水平 [3] - 2期是随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究 ，成人和儿童受试者将按1:1:1比例随机分配到两个OCU410ST剂量组或未治疗组 [3] 分组3：斯塔加特病介绍 - 这是一种遗传性眼部疾病 ，会导致视网膜变性和视力丧失 ，是最常见的遗传性黄斑变性形式 [5] - 其特征是由于黄斑区光感受器细胞退化导致中央视力下降 ，通常保留部分周边视力 [6] - 该病通常在儿童或青少年时期发病 ，发病年龄和进展速度因人而异 ，视网膜色素上皮（RPE）也会受影响 [6] 分组4：OCU410ST药物介绍 - 利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜 ，代表了Ocugen基于核激素受体（NHR）RORA的修饰基因疗法 [7] - RORA调节与斯塔加特病相关的通路 ，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络 [7] 分组5：Ocugen公司介绍 - 是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 [8] - 其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病 ，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [8]