文章核心观点 - 生物制药公司Bio - Path基于2023年积极数据，在2024年临床开发和运营方面取得进展，对其DNAbilize®平台充满信心，认为能为癌症患者带来新的治疗药物 [2] 临床项目概述 - 公司临床开发项目包括一项2期临床试验和三项1期或1/1b期临床试验，正在开发分子生物标志物套餐，预计评估prexigebersen治疗肥胖的效果，还有一个候选药物处于临床前开发最后阶段，可能在年内提交IND申请 [2] 分子生物标志物开发 - 公司开发伴随prexigebersen治疗的分子生物标志物套餐，旨在识别更可能对治疗有反应的患者基因特征，提高项目成功率，未来还计划为新计划开发此类套餐 [3] Prexigebersen 2期临床试验 - 该试验针对急性髓系白血病（AML）患者，分三个独立患者组和治疗方案，前两组采用prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联疗法，分别治疗未治疗和复发/难治性AML患者，第三组采用prexigebersen和地西他滨二联疗法治疗对维奈托克耐药或不耐受的复发/难治性AML患者，基于积极的安全性和有效性中期数据，公司计划为治疗不耐受强化化疗的脆弱AML患者的prexigebersen申请FDA快速通道指定 [4] BP1001 - A在晚期实体瘤中的1/1b期临床试验 - 针对晚期或复发性实体瘤患者的BP1001 - A 1/1b期临床试验正在进行，该候选产品与prexigebersen含相同药物成分但配方略有修改，1期研究已进入第二更高剂量水平，1b期研究预计在三个BP1001 - A单药治疗剂量水平队列成功完成后开始，将评估BP1001 - A与紫杉醇联合治疗复发性卵巢或子宫内膜肿瘤的安全性和有效性，还计划开展与吉西他滨联合治疗4期胰腺癌和乳腺癌联合治疗的1b期研究 [5] BP1002在复发/难治性AML中的1/1b期临床试验 - 治疗复发/难治性AML患者（包括对维奈托克耐药患者）的BP1002 1/1b期临床试验正在进行，BP1002靶向Bcl - 2蛋白，可阻断细胞产生Bcl - 2的能力，有可能消除对维奈托克的需求，一线基于维奈托克治疗失败的AML患者预后很差，首剂队列起始剂量为20 mg/m²，无剂量限制性毒性，现第二剂队列40 mg/m²已开始招募患者 [6] BP1002在难治性/复发性淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）中的1期临床试验 - 评估BP1002治疗难治性/复发性淋巴瘤和难治性/复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者能力的1期临床试验正在进行，该试验在佐治亚癌症中心进行，另外两个临床试验点正在启动，2024年1月宣布成功完成第一剂队列，采用标准3 + 3设计，共六名可评估患者将在两个剂量水平接受BP1002单药治疗，第一剂队列（20 mg/m²）无剂量限制性毒性，现第二剂队列40 mg/m²已开始招募患者 [7] BP1003临床前工作 - 公司继续推进治疗晚期实体瘤（包括胰腺癌）的候选药物BP1003，计划对难治性、转移性实体瘤（胰腺癌、非小细胞肺癌）患者进行BP1003的1期研究 [8] Prexigebersen作为肥胖及肥胖相关癌症潜在治疗方法 - Prexigebersen的RNAi靶点是Grb2蛋白，通过阻断细胞产生Grb2的能力可限制细胞生长，肥胖中与瘦素和胰岛素相关的两条途径可通过Grb2激活RAS/ERK途径，公司认为鉴于治疗白血病患者的大量安全数据和未满足的医疗需求，开发prexigebersen治疗肥胖及肥胖相关癌症的进程可能加快，待公司资源充足将评估其治疗肥胖的效果 [9][10] 知识产权保护 - 公司物质组成专利保护其专有产品免受第三方侵犯，该技术由公司独家拥有，这些专利允许公司将核心技术应用于新的蛋白质靶点并获得新的20年专利，已发布的涵盖DNAbilize技术的组成和使用方法专利由公司独家拥有，在美国有五项已发布专利，在外国司法管辖区有53项已发布专利，在21个国家提供保护 [11][12][13] 公司简介 - Bio - Path是一家生物技术公司，开发了DNAbilize®技术，产生了可通过简单静脉输血给药的RNAi纳米颗粒药物管线，领先候选产品prexigebersen处于血液癌症2期研究，BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究，第二个产品BP1002正在评估治疗血液癌症和实体瘤的效果，预计为BP1003提交IND申请 [14]