文章核心观点 - 奥库根公司公布2023年业务进展与财务情况，其修饰基因疗法项目取得进展，有望为致盲疾病治疗带来变革，同时公司对财务报表进行重述 [2][3][11] 公司业务进展 修饰基因疗法 - OCU400获FDA批准用于色素性视网膜炎（RP）的3期临床试验广泛适应症，预计2024年4月启动，此前已获RMAT认定，RP在美国影响超10万人、全球影响160万人 [1][7][8] - OCU410处于1/2期临床开发阶段，2023年12月开始给药评估治疗干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）继发的地理萎缩（GA）的安全性和有效性，第一队列（低剂量）给药完成 [9] - OCU410ST处于1/2期临床开发阶段，2023年11月开始给药评估治疗斯塔加特病的安全性和有效性，第一队列（低剂量）给药完成，数据安全监测委员会认为其安全性和耐受性良好，批准在剂量递增阶段给予中等剂量 [10] 其他业务 - 公司黏膜疫苗候选药物OCU500入选美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）的“下一代项目”，预计2024年年中进入临床试验，将通过吸入肺部和鼻喷两种黏膜途径进行测试，由NIAID主导 [5] - NeoCart®软骨修复3D再生细胞治疗平台预计2024年下半年在资金到位情况下启动3期试验，公司去年完成世界级cGMP设施翻新并获最终许可和入住证书，同时评估其价值最大化机会 [6] 财务情况 - 公司将重述2022年和2023年前三季度的合并财务报表，错误与一项合作安排的非现金会计估计成本有关，但预计不影响现金状况、现金跑道或财务预测 [11][12] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和投资总计3950万美元，2022年同期为9090万美元，预计当前资金可支持运营至2024年第四季度，2023年12月31日流通普通股为2.566亿股 [13] 会议安排 - 公司定于美国东部时间4月2日上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和近期业务亮点，高级管理团队将主持会议并设有问答环节 [14] - 美国拨打号码为(800) 715 - 9871，国际拨打号码为(646) 307 - 1963，会议ID为4947142，网络直播可在奥库根投资者网站活动板块观看，会议重播和存档网络直播将在活动结束后约45天内在该网站提供 [15] 行业情况 - GA和斯塔加特病目前治疗选择有限，美国约100万GA患者市场虽有新药获批但治疗方案有局限，需每年多次注射且仅针对单一途径；斯塔加特病是孤儿致盲疾病，美国约4万人受影响，尚无获批治疗方法 [4]