文章核心观点 Ocugen公司宣布OCU410的1/2期ArMaDa临床试验的数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段进行中等剂量给药，目前低剂量已被确认为安全可耐受剂量，OCU410有望成为治疗地理萎缩（GA）的一次性基因疗法 [1][3] 分组1：临床试验进展 - 数据安全监测委员会（DSMB）批准在ArMaDa临床试验剂量递增阶段进行OCU410中等剂量给药 [1] - 截至目前，1/2期临床试验中已有3名GA患者接受低剂量OCU410给药，后续将分别有3名患者接受中等剂量和高剂量给药 [2] 分组2：临床试验评价 - DSMB主席表示无OCU410相关严重不良事件报告，推进中等剂量给药是确定最佳给药方案的关键一步 [3] - 公司首席医疗官称DSMB积极审查基于OCU410良好的安全性和耐受性，对其作为一次性治疗方法的潜力感到兴奋 [3] 分组3：临床试验设计 - ArMaDa临床试验分两个阶段，评估GA患者单侧视网膜下注射OCU410的安全性 [4] - 第一阶段为多中心、开放标签、剂量范围研究，设低、中、高三个剂量水平 [4] - 第二阶段为随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究，患者按1:1:1比例随机分配至两个治疗组或未治疗对照组 [4] 分组4：疾病背景 - GA是干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的晚期形式，美国约100万人受影响 [5] - dAMD影响约1000万美国人及超2.66亿全球人口，占AMD总人口的85 - 90% [6] - dAMD特征为黄斑变薄，涉及视网膜缓慢退化、黄斑下玻璃膜疣、萎缩、黄斑功能丧失和中心视力损害 [6] 分组5：产品信息 - OCU410利用AAV递送平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢等多方面发挥作用 [7] - OCU410可靶向与dAMD病理生理相关的多个途径，公司正将其开发为治疗GA的一次性基因疗法 [7] 分组6：公司信息 - Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 [1][8] - 公司突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [9]