文章核心观点 Calliditas Therapeutics将在国际肾脏病学会世界肾脏病大会上公布Nefecon相关数据并举办专题研讨会，介绍Nefecon治疗IgA肾病的效果及安全性等信息 [1] 会议信息 - 会议名称为国际肾脏病学会世界肾脏病大会 [1] - 会议时间为2024年4月13 - 16日 [1] - 会议地点在阿根廷布宜诺斯艾利斯 [1] 数据展示内容 - 研究者将公布Nefecon治疗IgA肾病2年3期NeflgArd试验的额外分析 [2] - 展示内容包括Nefecon治疗患者的eGFR结果、试验期间生活质量数据，以及针对低UPCR水平患者的亚组分析 [3] 展示详情 报告详情 - 标题为“Nefecon treatment provides kidney benefits for patients with IgAN that extend to those with low levels of UPCR: A sub - analysis of the phase III NefIgArd trial”，海报编号SUN - 034，时间为4月14日17:45 - 18:45，地点在展览厅和主门厅 [6] - 标题为“eGFR decline in patients with IgAN treated with Nefecon or placebo: Results from the 2 - year NefIgArd Phase 3 trial”，海报编号SUN - 050，时间为4月14日17:45 - 18:45，地点在展览厅和主门厅 [6] - 标题为“Nefecon effect on quality of life in patients with IgAN: SF - 36 results from the Phase 3 NefIgArd trial”，海报编号SUN - 036，时间为4月14日17:45 - 18:45，地点在展览厅和主门厅 [6] - 标题为“Nefecon treatment response in Asian and White patient populations with immunoglobulin A nephropathy: A 2 - year analysis of the Phase 3 NefIgArd trial”，海报编号SUN - 037，时间为4月14日17:45 - 18:45，地点在展览厅和主门厅 [6] 研讨会详情 - 标题为“Evolving Landscape of eGFR and Proteinuria Surrogate Markers in IgA Nephropathy” [4][6] - 时间为2024年4月15日13:45 - 14:45 [6][7] - 主持人是Richard Lafayette, MD, FACP [4][7] - 小组成员有Laura Mariani, MD MSCE和Heather Reich, MD CM, PhD, FRCPC [7] TARPEYO药物信息 适应症 用于降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的肾功能丧失 [8] 重要安全信息 - 禁忌：对布地奈德或TARPEYO任何成分过敏的患者禁用 [9] 警告和注意事项 - 长期使用皮质类固醇可能出现皮质醇增多症和肾上腺轴抑制，手术或应激情况需补充全身性皮质类固醇，停药或换药时需监测肾上腺轴抑制迹象 [10] - 中度至重度肝功能损害患者使用有皮质醇增多症和肾上腺轴抑制风险，重度患者避免使用，中度患者监测症状 [11] - 免疫抑制风险：免疫抑制药物使用者更易感染，有特定感染患者避免使用皮质类固醇治疗，避免接触易传播感染，皮质类固醇治疗可能降低疫苗免疫反应 [12] - 其他皮质类固醇影响：TARPEYO可能导致相关不良反应，需监测特定疾病患者 [13] 不良反应 常见不良反应（发生率≥5%且比安慰剂高≥2%）包括外周水肿（17%）、高血压（12%）、肌肉痉挛（12%）、痤疮（11%）、头痛（10%）、上呼吸道感染（8%）、面部水肿（8%）、体重增加（7%）、消化不良（7%）、皮炎（6%）、关节痛（6%）和白细胞计数增加（6%） [14][22] 药物相互作用 布地奈德是CYP3A4底物，避免与强效CYP3A4抑制剂合用，避免与葡萄柚汁同服 [15] 特殊人群使用 - 妊娠：现有数据未发现口服布地奈德与重大出生缺陷、流产等不良母婴结局相关，但IgAN对母婴有风险，宫内接触皮质类固醇的婴儿有肾上腺功能减退风险 [17] 药物介绍 TARPEYO是布地奈德4mg口服延迟释放制剂，到达回肠才释放，胶囊含靶向回肠黏膜B细胞的布地奈德包衣珠，可减少致病抗体产生 [18] NeflgArd研究信息 研究设计 是一项全球3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，评估TARPEYO 16mg每日一次与安慰剂治疗原发性IgAN成人患者的疗效和安全性，患者随机1:1分组，治疗9个月后观察15个月 [19] 主要疗效终点 2年eGFR时间加权平均值，TARPEYO组较安慰剂组有统计学显著治疗获益（差异5.05 mL/min per 1.73 m² [95% CI 3.24 to 7.38]，p<0.0001） [20] 治疗效果 TARPEYO对eGFR的有利影响在第3个月出现，2年未增大，2年末eGFR较基线平均变化差异为5.9 mL/min/1.73 m²（95% CI: 3.3 to 8.5 mL/min/1.73 m²；p<0.0001），治疗期效果在治疗结束后持续，但对长期下降率影响未确定 [21] 原发性IgA肾病信息 是一种罕见、进行性慢性自身免疫性疾病，由半乳糖缺陷IgA1与自身抗体形成免疫复合物沉积在肾脏导致，可致进行性肾损伤和终末期肾病，多在青少年晚期至30多岁晚期发病 [23]