文章核心观点 公司在临床肿瘤项目CUE - 101和CUE - 102以及与小野制药合作的临床前自身免疫和炎症疾病候选药物CUE - 401方面取得进展，还获得FDA关于CUE - 101注册试验的指导，这些里程碑有助于提升公司竞争力，为股东和患者创造价值 [6] 临床进展 - 2023年11月在癌症免疫治疗学会第38届年会上展示CUE - 101联合标准治疗检查点抑制剂KEYTRUDA®用于一线人乳头瘤病毒阳性复发/转移性头颈部鳞状细胞癌、单药用于二线及以后人乳头瘤病毒阳性复发/转移性头颈部鳞状细胞癌，以及CUE - 102用于威尔姆斯肿瘤1阳性癌症的一期试验积极数据 [1] - 完成CUE - 101联合标准治疗检查点抑制剂帕博利珠单抗一线一期b剂量扩展试验的25名患者入组 [2] - 2024年2月在奥本海默年度医疗保健生命科学会议上展示CUE - 101和CUE - 102一期临床试验显著进展，CUE - 101单药治疗二线人乳头瘤病毒阳性复发/转移性头颈部鳞状细胞癌中位总生存期达20.8个月，联合帕博利珠单抗治疗一线复发/转移性头颈部鳞状细胞癌总缓解率46%、中位无进展生存期8.3个月，且耐受性良好；CUE - 102单药治疗晚期难治性转移性癌症在剂量递增一期试验中使多名患者肿瘤缩小或病情稳定 [3] - 与FDA完成B类会议，获得CUE - 101单药和联合治疗注册试验潜在路径指导 [3] 研发进展 - 与小野制药合作推进临床前项目CUE - 401用于治疗自身免疫和炎症疾病，疾病模型中的临床前活性支持推进至研究性新药候选药物选择阶段 [4] - 部署Immuno - STAT™平台开发治疗性生物制剂候选药物CUE - 501，用于治疗自身免疫和炎症疾病 [5] 财务情况 2023年第四季度 - 合作收入约180万美元，2022年同期约15万美元，增长源于2023年第一季度与小野制药达成的战略合作协议 [6] - 研发费用1090万美元，2022年同期1130万美元，减少主要因CUE - 101和CUE - 102原料药制造项目于2022年完成 [7] - 一般及行政费用460万美元，2022年同期370万美元，增长主要因专业和咨询费用增加 [8] 2023年全年 - 合作收入约550万美元，2022年约120万美元，增长源于与小野制药的战略合作协议 [10] - 研发费用约4080万美元，2022年约3860万美元，增长主要因临床开发成本和研究实验室费用增加，部分被员工成本和租金费用减少抵消 [11] - 一般及行政费用约1670万美元，2022年约1620万美元，增长主要因专业和咨询费用增加 [12] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约4850万美元，2022年同期约7630万美元，预计当前资金可支持运营至2025年第一季度 [13] 公司概况 - 临床阶段生物制药公司，开发新型注射用生物制剂，通过专有平台Immuno - STAT™选择性调节疾病特异性T细胞，利用人体自身免疫系统治愈潜力，避免广泛全身免疫调节副作用 [15] - 总部位于马萨诸塞州波士顿，由经验丰富管理团队和独立董事会领导，在免疫学、免疫肿瘤学及蛋白质生物制剂设计和临床开发方面有深厚专业知识 [16]