文章核心观点 - 公司第五次独立数据安全监测委员会（DSMB）会议对NAVIGATE研究给出积极结果，建议该研究按设计继续进行，无需修改，进一步支持了belapectin良好的耐受性和安全性，预计2024年第四季度公布2b期中期疗效数据 [1][2][6] 研究情况 - NAVIGATE研究是一项针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）肝硬化门静脉高压患者的2b/3期全球、无缝、自适应、随机、安慰剂对照、双盲试验，旨在预防食管静脉曲张，是该类肝硬化患者研究中首个采用创新自适应设计和创新主要疗效结局的研究 [1][3] - 研究分两个阶段，2b期（阶段1）已招募357名有门静脉高压临床体征、无肝硬化失代偿和食管静脉曲张的患者，患者被随机分组，每两周接受一次belapectin或安慰剂的盲法输注 [3][4] - 阶段1最后一名患者随机入组并随访18个月且进行第二次食管胃内镜检查后，将进行安全性和疗效的中期分析，结果将决定研究是否进入3期（阶段2）以及如何调整方案 [4] - 阶段1中期分析有三种可能结果：因疗效显著或无效停止研究，或因最终分析有成功的有利条件启动阶段2，若启动阶段2需选择belapectin的最佳剂量和新患者数量以确保最终分析有足够效力 [5] 药物情况 - Belapectin是一种靶向半乳糖凝集素 - 3的复合碳水化合物药物，可破坏其功能，临床前动物数据显示其对逆转肝纤维化和肝硬化有强大治疗效果，2期研究表明其可能预防MASH肝硬化患者食管静脉曲张的发展，为NAVIGATE试验提供了基础 [7] - 公司还支持了belapectin与KEYTRUDA联合免疫疗法在晚期黑色素瘤和头颈癌中的1b期研究，为推进2期开发计划提供了依据 [7] 疾病情况 - 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）在美国估计影响多达2800万人，患者随时间推移可能发展为肝纤维化、肝硬化和门静脉高压，美国估计有100 - 200万人因MASH发展为肝硬化，目前唯一的治愈方法是肝移植，每年约进行9000例肝移植手术，且尚无获批的药物疗法 [8][9] 公司情况 - 公司致力于开发改善慢性肝病和癌症患者生活的新型疗法，领先药物belapectin是一种基于碳水化合物的药物，可抑制半乳糖凝集素 - 3蛋白，获美国食品药品监督管理局快速通道指定，主要开发项目针对MASH肝硬化，其他开发项目包括晚期头颈癌和其他恶性肿瘤的联合免疫疗法 [10] - 其他临床项目的推进很大程度上取决于找到合适的合作伙伴，公司寻求利用专业知识和外部关系实现经济高效的开发 [11]