文章核心观点 - 生物技术巨头Vertex Pharmaceuticals发展势头强劲，虽inaxaplin存在风险，但仍是优秀的生物技术股票，未来有望持续取得临床和监管进展、实现良好财务业绩并带来超越市场的回报 [1][7][11] 公司过往成功经验 - 过去十年专注于罕见肺部疾病囊性纤维化（CF）领域，开发出多种药物，是唯一在此领域取得突破的生物技术公司，且仍在寻求在未满足需求大的领域推出药物 [3] 公司当前研究目标 - 目前目标之一是APOL1介导的肾病，这是由APOL - 1基因突变引起的慢性肾病，患者晚期会出现蛋白尿、脚肿和高血压等症状 [4] 公司在研药物进展 - 公司针对潜在的APOL - 1介导肾病治疗药物inaxaplin启动2/3期临床试验的3期部分，该候选药物在2a期取得出色结果，包括蛋白尿显著下降，公司计划扩大研究范围至10岁患者 [5] 公司药物市场潜力 - 公司估计美国和欧洲有10万患者可从inaxaplin中受益，若后期临床试验成功，可能开启新的主导产品线，与CF产品线一样成功 [6] 公司财务及其他产品情况 - 去年公司销售额同比增长11%至98.7亿美元，每股收益增长8.3%至13.89美元，主要得益于重要产品Trikafta；去年底开始获得与CRISPR Therapeutics合作开发的基因编辑疗法Casgevy的批准，该疗法在美国每个疗程成本220万美元，目标患者群体3.5万人；公司还公布了急性疼痛治疗和下一代CF疗法的3期积极结果，两者有望一年内获批 [8][9] 公司未来展望 - 公司产品线不止inaxaplin，未来五年获批药物阵容将转变，早期项目长期也可能有回报 [10]