文章核心观点 - 欧库根公司的OCU400基因疗法3期liMeliGhT临床试验获欧洲药品管理局人用药品委员会认可 有望减少在欧盟获得营销授权的时间和成本 按计划2026年有望获生物制品许可申请和营销授权申请批准 [1][4] 分组1：OCU400临床试验情况 - 欧洲药品管理局人用药品委员会审查OCU400治疗色素性视网膜炎的3期liMeliGhT临床试验设计、终点和统计分析 基于1/2期研究中OCU400的安全性和耐受性 认可在美国进行的试验用于提交营销授权申请 [1] - 3期liMeliGhT研究样本量150名参与者 主要在美国进行 75名RHO基因突变患者为一组 75名基因无关患者为另一组 每组参与者按2:1随机分配到治疗组和未治疗对照组 [2] - 欧洲药品管理局的积极科学建议与美国食品药品监督管理局批准启动OCU400的3期liMeliGhT临床试验的研究性新药申请修正案一致 [3] 分组2：OCU400产品情况 - OCU400是基于NHR基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品 NR2E3调节视网膜内多种生理功能 [5] - OCU400通过驱动功能重置改变或受影响的细胞基因网络 建立平衡状态 有可能改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能 [6] 分组3：色素性视网膜炎（RP）情况 - RP是一组罕见的遗传性疾病 涉及视网膜细胞的破坏和丧失 导致视力丧失和失明 目前与100多个基因突变有关 [7] - 目前没有获批的治疗方案可减缓或阻止多种形式RP的进展 现有基因替代疗法有前景但仅限于治疗单一突变 且不能消除潜在遗传缺陷 开发基因特异性替代疗法极具挑战性 基因无关的新型治疗方法为患者带来更大希望 [8] 分组4：欧库根公司情况 - 欧库根公司是一家生物技术公司 专注于发现、开发和商业化改善全球患者健康的新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗 其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病 并在传染病和骨科疾病领域开展研究 [9]