公司动态 - Alterity Therapeutics宣布将在2024年4月23日至25日举行的世界孤儿药大会美国会议上展示关于ATH434的新数据 标题为《ATH434的生物物理特性：一种治疗弗里德赖希共济失调的独特靶向铁药物》 主要作者为韦恩州立大学制药科学系的Ashley Pall [1] - 公司还将在2024年4月13日至18日举行的美国神经病学学会(AAN)年会上展示三个关于ATH434的海报 分别涉及多系统萎缩症(MSA)治疗、神经丝轻链与临床进展评估 以及在帕金森病猕猴模型中的效果 [2] 核心产品ATH434 - ATH434是一种口服药物 旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集 临床前研究显示其能减少α-突触核蛋白病理 通过恢复大脑铁平衡保护神经元功能 [3] - 该药物已完成Phase 1研究 显示良好耐受性 脑部药物浓度达到动物模型中有效水平 目前正在进行两项Phase 2临床试验：ATH434-201针对早期MSA患者的随机双盲研究 ATH434-202针对晚期MSA患者的生物标志物研究 [3] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格 用于MSA治疗 [3] 临床试验进展 - ATH434-201 Phase 2试验纳入77名早期MSA患者 随机分配接受两种剂量药物或安慰剂 治疗周期12个月 主要评估神经影像学生物标志物变化和临床终点 [4][5] - 试验采用可穿戴传感器评估患者运动功能 并选择脑铁和α-突触核蛋白聚集作为关键生物标志物 [4] 疾病背景 - 多系统萎缩症(MSA)是罕见神经退行性疾病 美国患者约15,000人 特征为自主神经功能障碍和运动障碍 目前无延缓疾病进展的治疗方法 [7] - 帕金森病(PD)是全球第二大神经退行性疾病 美国患者近百万 全球超千万 年新增确诊6万人 主要症状包括震颤、僵硬和运动迟缓 [8] 公司概况 - Alterity Therapeutics是临床阶段生物技术公司 专注于神经退行性疾病治疗 总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 [9] - 除ATH434外 公司还拥有广泛药物发现平台 可生成治疗神经疾病病理的可专利化合物 [9]