公司动态与研发进展 - Alterity Therapeutics将于2024年4月23-25日在波士顿世界孤儿药大会展示ATH434治疗弗里德赖希共济失调的新数据 标题为《ATH434的生物物理特性：一种治疗弗里德赖希共济失调的独特靶向铁药物》 主讲人为韦恩州立大学药学系Ashley Pall [1] - 公司还将在2024年4月13-18日美国神经病学学会年会上展示三篇海报 包括ATH434治疗多系统萎缩的2期研究、神经丝轻链与早期多系统萎缩临床进展的关系 以及ATH434在帕金森病猕猴模型中的作用 [2] 核心产品ATH434 - ATH434是一种口服药物 旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集 临床前研究显示其能减少α-突触核蛋白病理 通过恢复大脑铁平衡保护神经元功能 [3] - ATH434已完成1期研究 显示良好耐受性 脑部药物水平与动物模型有效剂量相当 目前正在进行两项2期临床试验：ATH434-201针对早期多系统萎缩患者的随机双盲安慰剂对照研究 ATH434-202针对晚期多系统萎缩患者的开放标签生物标志物研究 [3] - ATH434已获美国FDA和欧盟委员会授予治疗多系统萎缩的孤儿药资格 [3] 临床试验详情 - ATH434-201研究纳入77名早期多系统萎缩患者 随机分配接受两种剂量ATH434或安慰剂 治疗周期12个月 主要评估神经影像学、生物标志物及临床终点 使用可穿戴设备监测运动功能 [4][5] - 生物标志物研究bioMUSE与范德比尔特大学医学中心合作 跟踪约20名多系统萎缩患者自然病史 为ATH434-201试验设计提供关键数据支持 [6] 疾病背景 - 多系统萎缩是一种罕见神经退行性疾病 美国患者约15,000人 特征为自主神经功能障碍、运动障碍及α-突触核蛋白在神经胶质细胞中积聚 目前无延缓疾病进展的治疗手段 [7] - 帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病 美国患者近100万人 全球超1000万人 年新增病例约6万例 主要病理特征为黑质多巴胺神经元损伤 [8] 公司概况 - Alterity Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于神经退行性疾病治疗 总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 除ATH434外 还拥有针对神经疾病病理的专利化合物发现平台 [9]