文章核心观点 Jazz Pharmaceuticals公司将在2024年美国神经病学学会年会上展示13篇神经科学领域摘要及成果，体现其在睡眠和罕见癫痫治疗方面的领导地位及对神经疾病疗法开发的承诺 [1][3] 会议展示亮点 特发性嗜睡症相关 - 一项口头报告展示RHYTHM研究结果，发现患者共病情况更多，评估治疗方案时需考虑患者完整临床特征 [3] - 两张海报评估Xywav对特发性嗜睡症患者睡眠惰性的影响，含3期试验结果 [5] 癫痫相关 - 一项口头报告分析Epidiolex对耐药性局灶性发作癫痫的长期疗效，显示其可减少发作且安全性可接受 [4] - 五张海报探讨Epidiolex的现实治疗模式、有效性和护理者体验，多数护理者报告患者发作和非发作结果有改善 [8] 发作性睡病相关 - 一张海报报告SEGUE研究最终结果，显示患者从高钠Xyrem转为低钠Xywav时剂量调整小 [6] - 一张海报回顾五项临床研究数据，发现羟丁酸盐可改善发作性睡病患者睡眠结构和夜间睡眠中断情况 [7] 研究药物suvecaltamide相关 - 两张海报展示其在原发性震颤和帕金森病震颤方面的研究，强调原发性震颤领域需更多研究及介绍2期概念验证研究设计 [10][11] 产品信息 Xywav - 是美国FDA批准的低钠羟丁酸盐，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡，有7年孤儿药独家经营权，心血管安全性优于Xyrem，最大推荐夜间剂量含131mg钠，钠含量降低约92% [14][15] - 是美国FDA批准的唯一成人特发性嗜睡症治疗选择，有7年孤儿药独家经营权，可治疗多种症状，可每晚服用1次或2次 [16] Xyrem - 是美国FDA批准用于7岁及以上成人和儿科发作性睡病患者的猝倒和白天过度嗜睡治疗药物，2002年首次获批，需通过REMS计划配药 [30] Epidiolex/Epidyolex - 是含高纯度CBD的口服溶液，被美国、欧洲等多地监管机构批准，用于治疗1岁及以上患者与LGS、DS或TSC相关的癫痫发作，获美国FDA和欧洲EMA孤儿药指定 [44] 公司信息 Jazz Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，致力于为严重疾病患者开发改变生活的药物，有多元化的上市药物组合和不断增长的癌症治疗产品组合，总部位于爱尔兰都柏林 [56][57]