文章核心观点 - 坎德尔治疗公司（Candel Therapeutics）的CAN - 2409获美国FDA孤儿药认定用于治疗胰腺癌，其2期临床试验数据显示该疗法能显著提高患者总生存期，公司正推进其在多种癌症中的研究 [1][2] 公司动态 - 公司宣布CAN - 2409获美国FDA孤儿药认定用于治疗胰腺癌 [1] - 本月初公司公布CAN - 2409联合伐昔洛韦及标准治疗用于可切除胰腺癌的2期临床试验更新数据，实验组中位总生存期28.8个月，对照组仅12.5个月；24个月时实验组生存率71.4%，对照组16.7%；36个月时实验组生存率47.6%，对照组16.7%；未观察到新的安全信号 [2] - 公司正在评估CAN - 2409在非小细胞肺癌、可切除胰腺癌和局限性非转移性前列腺癌中的治疗效果，其针对前列腺癌的3期关键临床试验正根据FDA的特殊协议评估进行 [6] 孤儿药认定 - 孤儿药认定由FDA授予用于治疗罕见病的药物或生物制品，罕见病指在美国影响少于20万人的疾病；该认定提供一定财务激励支持临床开发，若产品最终获批，在美国指定孤儿适应症有长达7年的市场独占权 [3] CAN - 2409介绍 - CAN - 2409是公司最先进的多模式生物免疫疗法候选药物，是一种现成的复制缺陷型腺病毒，可将单纯疱疹病毒胸苷激酶（HSV - tk）基因递送至患者肿瘤并诱导个体化全身抗肿瘤免疫反应 [4] - CAN - 2409在多种临床前和临床环境中显示出单药治疗及与标准放疗、手术、化疗和免疫检查点抑制剂联合治疗的活性，超1000名患者使用过该药物，耐受性良好 [5] - CAN - 2409已获FDA快速通道认定，用于治疗胰腺癌、对一线PD - (L)1抑制剂治疗耐药且无激活分子驱动突变或靶向分子治疗进展的III/IV期非小细胞肺癌，以及与放疗联合治疗局限性原发性前列腺癌 [6] 胰腺癌介绍 - 胰腺癌是高度致命的癌症，是美国男女癌症相关死亡的第四大原因；预计2023年占所有新增癌症病例的3.3%，新增病例64050例，死亡50550例；迫切需要有效的治疗方法 [7] - 手术切除是唯一可能治愈的方法，可切除胰腺癌患者一般推荐手术治疗，辅助化疗对提高生存率作用不大；可切除胰腺癌患者新辅助化疗和放化疗方案的使用有所增加，但因残留微转移疾病，患者常复发 [8][9] 公司概况 - 坎德尔治疗公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发现成的多模式生物免疫疗法，以诱导个体化全身抗肿瘤免疫反应；公司建立了基于新型基因修饰腺病毒和单纯疱疹病毒（HSV）基因构建体的两个临床阶段多模式生物免疫疗法平台，以及基于HSV的enLIGHTEN™发现平台 [10] - CAN - 2409是腺病毒平台的领先候选产品，正在非小细胞肺癌（2期）、可切除胰腺癌（2期）和局限性非转移性前列腺癌（2期和3期）进行临床试验；CAN - 3110是HSV平台的领先候选产品，正在复发性高级别胶质瘤（rHGG）进行1b期临床试验 [10]