文章核心观点 公司将在2024年美国神经病学学会（AAN）年会上展示20篇摘要，涵盖多种治疗领域，体现其在神经科学研究的领导地位及开发神经疾病新疗法的承诺 [1] 公司产品进展 - BHV - 1300被选在AAN做口头报告，展示其去除IgG的新作用机制和临床前数据，公司还将在2024年5月29日研发日公布其单剂量递增研究的安全性和降低IgG数据 [1] - BHV - 7000的安全性、耐受性和靶点结合数据将以口头和海报形式展示，其2/3期局灶性癫痫项目已开始招募患者 [1] - BHV - 2100获AAN杰出摘要奖，临床前模型显示其能有效缓解疼痛，1期研究有良好安全性和药代动力学数据，公司计划2024年下半年开展其2期偏头痛研究 [1][2] - troriluzole作为新型谷氨酸调节剂，在神经和神经精神疾病治疗方面有药代动力学、安全性和疗效数据，其强迫症3期试验数据监测委员会已审查中期分析并允许研究继续，脊髓小脑性共济失调的额外疗效和安全性数据也将展示 [1] - RESILIENT 3期研究已完成脊髓性肌萎缩症患者招募，预计2024年下半年公布顶线结果，taldefgrobep alfa获FDA“罕见儿科疾病”指定，获批后可能获优先审评券 [1] 会议展示内容 口头报告 - 《新型双特异性降解剂BHV - 1300在包括非人灵长类动物的临床前模型中实现快速、强劲和选择性IgG降低》 [4] - 《BHV - 2100，一种用于治疗疼痛的首创TRPM3拮抗剂（AAN杰出摘要）》 [4] - 《BHV - 7000的特征：一种用于治疗癫痫发作的新型Kv7.2/7.3激活剂》 [4] - 《抗炎治疗的使用与帕金森病发病率的关联：自身免疫性疾病患者的人时分析》 [4] - 《使用帕金森病进展标志物倡议数据对未治疗患者的MDS - UPDRS运动项目进行重新加权，以优化对帕金森病进展的敏感性》 [4] - 《下一代前药troriluzole给药后利鲁唑的群体药代动力学建模》 [4] - 《下一代前药troriluzole：在健康受试者中利鲁唑生物利用度增加且无食物影响》 [4] - 《troriluzole与未治疗自然史队列在脊髓小脑性共济失调中的匹配调整间接比较》 [4] 海报展示 - 《评估新型选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂BHV - 7000在健康成年人中的安全性和耐受性的1期研究》 [4] - 《新型选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂BHV - 7000在健康成年人中对脑电图参数表现出剂量依赖性药效学作用》 [4] - 《局灶性癫痫患者健康相关生活质量的决定因素：系统文献综述》 [4] - 《KCNQ2 - DEE患者的功能障碍：关键临床特征之间的关联》 [4] - 《3期RESILIENT研究：taldefgrobep alfa治疗脊髓性肌萎缩症》 [4] - 《使用帕金森病进展标志物倡议自然史数据对MDS - UPDRS第二部分项目进行重新加权，以优化对帕金森病进展的敏感性》 [4] - 《下一代前药troriluzole在健康受试者中的单次和多次递增剂量的安全性、耐受性和药代动力学》 [4] - 《troriluzole在多种疾病中表现出良好的肝脏安全性》 [4] - 《肝脏损伤对下一代前药troriluzole药代动力学无临床相关影响》 [4] - 《在troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期临床试验中基于自动视频的运动质量特征分析》 [4] - 《改良功能量表用于评估和评级共济失调的心理测量验证》 [4] - 《开发一种新型复合指标（SCACOMS）以评估脊髓小脑性共济失调的疾病进展》 [4] 公司介绍 公司是一家生物制药公司，专注于免疫学、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域的变革性疗法的发现、开发和商业化，利用其药物开发经验和多个专有药物开发平台推进创新疗法组合 [5] 会议时间安排 - 《KCNQ2 - DEE患者的功能障碍：关键临床特征之间的关联》：4月14日8:00 - 9:00，P1 - 海报会议1 [9] - 《3期RESILIENT研究：taldefgrobep alfa治疗脊髓性肌萎缩症》：4月14日11:45 - 12:45，P2 - 海报会议2 [9] - 《抗炎治疗的使用与帕金森病发病率的关联：自身免疫性疾病患者的人时分析》：4月14日1:00 - 3:00（1:24 - 1:36），S2 - 运动障碍：流行病学和临床方面 [9] - 《使用帕金森病进展标志物倡议数据对未治疗患者的MDS - UPDRS运动项目进行重新加权，以优化对帕金森病进展的敏感性》：4月14日1:00 - 3:00（1:36 - 1:48），S2 - 运动障碍：流行病学和临床方面 [9] - 《下一代前药troriluzole给药后利鲁唑的群体药代动力学建模》：4月14日1:00 - 3:00（2:12 - 2:24），S3 - 普通神经病学1 [10] - 《下一代前药troriluzole：在健康受试者中利鲁唑生物利用度增加且无食物影响》：4月14日3:30 - 5:30（4:30 - 4:42），S5 - 肌萎缩侧索硬化症和遗传性运动感觉神经病：新治疗方法 [10] - 《BHV - 2100，一种用于治疗疼痛的首创TRPM3拮抗剂》：4月15日11:15 - 12:15（11:27 - 11:39），S13 - 疼痛研究 [10] - 《troriluzole在多种疾病中表现出良好的肝脏安全性》：4月15日11:45 - 12:45，P4 - 海报会议4 [10] - 《下一代前药troriluzole在健康受试者中的单次和多次递增剂量的安全性、耐受性和药代动力学》：4月15日11:45 - 12:45，P4 - 海报会议4 [10] - 《肝脏损伤对下一代前药troriluzole药代动力学无临床相关影响》：4月15日11:45 - 12:45，P4 - 海报会议4 [10] - 《在troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期临床试验中基于自动视频的运动质量特征分析》：4月16日8:00 - 9:00，P6 - 海报会议6 [10] - 《改良功能量表用于评估和评级共济失调的心理测量验证》：4月16日11:45 - 12:45，P7 - 海报会议7 [10] - 《开发一种新型复合指标（SCACOMS）以评估脊髓小脑性共济失调的疾病进展》：4月16日11:45 - 12:45，P7 - 海报会议7 [10] - 《评估新型选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂BHV - 7000在健康成年人中的安全性和耐受性的1期研究》：4月16日5:30 - 6:30，P8 - 海报会议8 [10] - 《新型选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂BHV - 7000在健康成年人中对脑电图参数表现出剂量依赖性药效学作用》：4月16日5:30 - 6:30，P8 - 海报会议8 [10] - 《局灶性癫痫患者健康相关生活质量的决定因素：系统文献综述》：4月17日8:00 - 9:00，P9 - 海报会议9 [11] - 《BHV - 7000的特征：一种用于治疗癫痫发作的新型Kv7/2/7.3激活剂》：4月17日1:00 - 3:00（2:00 - 2:12），S29 - 癫痫诊断和治疗 [11] - 《troriluzole与未治疗自然史队列在脊髓小脑性共济失调中的匹配调整间接比较》：4月17日3:30 - 5:30（5:06 - 5:18），S35 - 运动障碍：运动过度性运动障碍 [11] - 《使用帕金森病进展标志物倡议自然史数据对MDS - UPDRS第二部分项目进行重新加权，以优化对帕金森病进展的敏感性》：4月17日5:30 - 6:30，P11 - 海报会议11 [11] - 《新型双特异性降解剂BHV - 1300在包括非人灵长类动物的临床前模型中实现快速、强劲和选择性IgG降低》：4月18日1:00 - 3:00（1:36 - 1:48），S43 - 普通神经病学2 [11]