文章核心观点 - 艾伯维宣布3期SELECT - GCA研究的积极顶线结果，乌帕替尼（15mg）联合26周类固醇逐渐减量方案治疗巨细胞动脉炎（GCA）达到主要终点，且安全性与已批准适应症一致，有望成为GCA患者首个口服治疗选择 [1] 研究结果 - 乌帕替尼（15mg）联合26周类固醇逐渐减量方案治疗GCA，12至52周持续缓解的患者比例达46%，而安慰剂联合52周类固醇逐渐减量方案为29%（p = 0.0019） [1] - 乌帕替尼（15mg）组12至52周持续完全缓解的患者比例为37%，安慰剂组为16%（p < 0.0001）；乌帕替尼（15mg）组至52周至少经历一次疾病发作的患者比例为34%，安慰剂组为56%（p = 0.0014） [1] - 乌帕替尼7.5mg未达到主要或任何次要终点 [1] 安全性 - 乌帕替尼15mg安全性与已批准适应症一致，未发现新的安全信号 [1] - 乌帕替尼15mg组因不良事件停药的患者比例为15%，安慰剂组为21%；严重不良事件发生率两组相似，分别为23%和21% [1] - 乌帕替尼15mg组严重感染发生率为6%，安慰剂组为11%；两组除非黑色素瘤皮肤癌外的恶性肿瘤和静脉血栓栓塞事件发生率相当 [1] - 乌帕替尼15mg组未发生主要不良心血管事件，安慰剂组有两例；两组各有两例治疗期间出现的死亡病例 [1] 研究介绍 - SELECT - GCA是一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估乌帕替尼治疗428例GCA患者的安全性和有效性 [3] - 研究分两个阶段，第一阶段评估乌帕替尼联合26周皮质类固醇逐渐减量方案与安慰剂联合52周皮质类固醇逐渐减量方案的疗效、安全性和耐受性；第二阶段将评估继续或停用乌帕替尼对维持缓解的影响 [3] 疾病介绍 - 巨细胞动脉炎（GCA）又称颞动脉炎，是一种中大型动脉的自身免疫性疾病，可导致头痛、颌痛、视力改变或丧失，是西方国家成人最常见的血管炎 [4] - 50岁以上白人女性，尤其是70至80岁女性，患GCA风险最高；男性患GCA时更易出现眼部症状 [4] 药物介绍 - 乌帕替尼（RINVOQ）是艾伯维科学家发现并开发的JAK抑制剂，正在多项免疫介导的炎症性疾病中进行研究 [5] - 基于酶和细胞试验，乌帕替尼对JAK - 1的抑制效力大于JAK - 2、JAK - 3和TYK - 2，但特定JAK酶抑制与治疗有效性和安全性的相关性尚不清楚 [5] - 乌帕替尼正在斑秃、GCA、化脓性汗腺炎、Takayasu动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风的3期临床试验中进行研究 [5] - 乌帕替尼在美国用于治疗多种疾病，包括对肿瘤坏死因子（TNF）阻滞剂治疗反应不佳或不耐受的成人中度至重度类风湿关节炎、活动性银屑病关节炎等，以及12岁及以上体重至少40kg的中度至重度湿疹（特应性皮炎）患者 [6][7] 公司介绍 - 艾伯维20多年来一直致力于改善风湿性疾病患者的治疗，追求前沿科学，帮助更多患者实现治疗目标 [19] - 艾伯维的使命是发现和提供创新药物和解决方案，解决当前严重的健康问题并应对未来的医疗挑战，业务涵盖免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科护理等关键治疗领域 [20]