文章核心观点 - 生物技术公司Prime Medicine将在多个会议上展示其先导编辑技术的临床前数据，公司首个有望进入临床开发的项目PM359有新的临床前数据，联合创始人David Liu获ASGCT杰出成就奖 [1][2] 公司业务进展 - 公司自发现先导编辑技术后取得进展，开发优化先导编辑器并创建新递送系统，即将展示的内容包括平台和初始管线新发现及PM359新临床前数据 [2] - PM359预计2024年进入临床开发，2025年有望获得初始数据，其临床前数据进一步证明先导编辑器可有效、可重复且持久地纠正慢性肉芽肿病（CGD）致病突变 [1] 会议展示安排 第三届年度LNP配方与工艺开发峰会（波士顿） - 演讲名称为“推进LNP筛选以纳入自动化高通量读数”，时间为2024年5月1日下午2点，演讲者为Marine Hatit博士 [3] 美国细胞与基因治疗学会第27届年会（巴尔的摩） - “先导编辑器的开发与递送”演讲，时间为2024年5月7日上午9点45分，演讲者为Jonathan Levy博士 [4] - “先导编辑器外显子重构恢复肌营养不良蛋白”海报展示，时间为2024年5月8日中午12点，展示者为Michelle O'Connor博士 [5] - “用于治疗P47phox慢性肉芽肿病的先导编辑CD34 + 细胞药物产品的开发”演讲，时间为2024年5月8日下午5点15分，演讲者为Jennifer Gori博士 [6] - “脱靶分析显示先导编辑具有良好的安全性”演讲，时间为2024年5月10日下午2点45分，演讲者为Maria Collier博士 [7] - “先导编辑器精确纠正致病性RHO突变并在体内保留光感受器”演讲，时间为2024年5月8日下午3点45分，演讲者为Deepak Reyon博士 [8] TIDES美国寡核苷酸与肽疗法会议（波士顿） - “基因组编辑介绍”研讨会，时间为2024年5月14日上午9点，演讲者为Jeffrey Hussman博士 [9] - “基因编辑、监管和递送挑战与展望”演讲，时间为2024年5月14日下午4点15分，演讲者为Luis Santos博士 [10] - “基于RNA的先导编辑递送方法”演讲，时间为2024年5月16日上午10点45分，演讲者为Seth Alexander博士 [11] - “先导编辑引导（peg）RNA的分析开发”演讲，时间为2024年5月17日上午11点45分，演讲者为Xiangkun Yang博士 [12] 公司简介 - Prime Medicine是领先的生物技术公司，致力于为患者开发和提供下一代基因编辑疗法，利用专有先导编辑平台开发差异化一次性治愈性基因疗法 [13] - 先导编辑技术可在基因正确位置进行编辑，同时减少不必要的DNA修饰，有潜力修复几乎所有类型的基因突变，适用于多种组织、器官和细胞类型，有望解锁数千种潜在适应症的机会 [13] - 公司目前推进多元化的研究性治疗项目组合，核心关注领域包括血液学和免疫学、肝脏、肺、眼科和神经肌肉疾病 [14] - 公司初期专注于能快速直接治疗患者且其他基因编辑方法无法满足需求的遗传病，未来打算充分发挥先导编辑的治疗潜力，拓展到免疫疾病、癌症、传染病等领域 [15]