文章核心观点 公司将在多个会议上展示Prime Editing技术的临床前数据，体现其在基因编辑领域的进展，首个项目PM359有望2024年进入临床开发，2025年出初始数据，联合创始人获行业奖项 [1][2] 会议展示信息 第三届LNP配方与工艺开发峰会 - 展示名称为“推进LNP筛选以纳入自动化、高通量读数” - 时间为2024年5月1日下午2点（美国东部时间） - 演讲者为Marine Hatit博士 [3] 美国细胞与基因治疗学会第27届年会 - “Prime Editors的开发与递送”展示，时间为2024年5月7日上午9点45分（美国东部时间），演讲者为Jonathan Levy博士 [4] - “Prime Editors外显子重构恢复肌营养不良蛋白”海报展示，时间为2024年5月8日中午12点（美国东部时间），演讲者为Michelle O'Connor博士 [5] - “开发用于治疗P47phox慢性肉芽肿病的Prime编辑CD34 + 细胞药物产品”展示，时间为2024年5月8日下午5点15分（美国东部时间），演讲者为Jennifer Gori博士 [6] - “脱靶分析显示Prime编辑具有良好的安全性”展示，时间为2024年5月10日下午2点45分（美国东部时间），演讲者为Maria Collier博士 [7] - “Prime Editors精确纠正致病性RHO突变并在体内保留光感受器”展示，时间为2024年5月8日下午3点45分（美国东部时间），演讲者为Deepak Reyon博士 [8] TIDES美国寡核苷酸与肽疗法会议 - “基因组编辑介绍”研讨会，时间为2024年5月14日上午9点（美国东部时间），演讲者为Jeffrey Hussman博士 [9] - “基因编辑、监管和递送挑战与展望”展示，时间为2024年5月14日下午4点15分（美国东部时间），演讲者为Luis Santos博士 [10] - “基于RNA的Prime编辑递送方法”展示，时间为2024年5月16日上午10点45分（美国东部时间），演讲者为Seth Alexander博士 [11] - “Prime编辑引导（peg）RNA的分析开发”展示，时间为2024年5月17日上午11点45分（美国东部时间），演讲者为Xiangkun Yang博士 [12] 公司概况 - 公司是领先的生物技术公司，致力于为患者开发和提供下一代基因编辑疗法，运用专有Prime Editing平台开发新型一次性治愈性基因疗法 [13] - 目前正在推进多元化的研究治疗项目组合，聚焦血液学与免疫学、肝脏、肺、眼科和神经肌肉等核心领域 [14] - 初期专注有快速直接治疗途径、其他基因编辑方法无法满足需求的遗传病，未来计划拓展到免疫疾病、癌症、传染病等领域 [15] 前瞻性声明 - 声明包含公司对PM359潜力、Prime Editing技术前景、临床开发进程、治疗多种疾病潜力等方面的预期 [17] - 前瞻性声明基于管理层当前预期和信念，受多种风险因素影响，实际结果可能与声明有重大差异 [18]