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United Kingdom's MHRA Approves YORVIPATH® (palopegteriparatide) in Great Britain for the Treatment of Adults with Chronic Hypoparathyroidism
ASNDAscendis Pharma(ASND) Newsfilter·2024-04-24 20:30

文章核心观点 - 阿斯彭迪斯制药公司宣布英国药品与保健品监管局(MHRA)批准YORVIPATH®用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症并授予孤儿药地位,公司将借此扩大全球业务覆盖范围 [1] 公司动态 - 阿斯彭迪斯制药宣布英国MHRA批准YORVIPATH®在英国作为甲状旁腺激素替代疗法用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症,并授予其孤儿药地位 [1] - 公司执行副总裁兼首席商务官表示此次获批将扩大公司全球业务覆盖范围,以满足英国成人慢性甲状旁腺功能减退症患者的需求 [1] - MHRA对YORVIPATH®的批准基于阿斯彭迪斯制药提交给欧洲药品管理局的相同档案,该药物于2023年11月获欧盟委员会批准 [2] - 孤儿药地位使YORVIPATH®在英国针对成人慢性甲状旁腺功能减退症的获批适应症方面享有10年市场独占权 [2] - TransCon PTH还在美国、日本和其他国家开展治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症的研发工作 [2] - 阿斯彭迪斯制药应用创新的TransCon技术平台打造领先的、完全整合的生物制药公司,致力于为患者生活带来有意义的改变 [4] - 公司总部位于丹麦哥本哈根,在欧洲和美国设有额外设施 [4] 行业信息 - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病,由甲状旁腺激素(PTH)水平不足引起,PTH是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节因子 [3] - 若手术后持续超过6个月,根据相关指南,甲状旁腺功能减退症被视为慢性疾病 [3] - 患者可能经历一系列严重且潜在危及生命的短期和长期并发症,包括神经肌肉兴奋性、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍 [3] - 手术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例(70 - 80%),其他病因包括自身免疫、遗传和特发性原因 [3]