文章核心观点 - 奥库根公司将在2024年ARVO年会上展示其创新修饰基因疗法平台，包括用于治疗色素性视网膜炎的OCU400、用于治疗地理萎缩的OCU410和用于治疗斯塔加特病的OCU410ST [1] 公司业务介绍 - 奥库根是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [7] 公司产品介绍 OCU400 - 基于NHR基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可重置改变或受影响的细胞基因网络并建立内稳态，有望改善色素性视网膜炎患者的视网膜健康和功能 [4][5] - 美国和欧盟约有30万人受色素性视网膜炎影响，OCU400的3期liMeliGhT临床试验正在进行中，有望在2026年达到生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的提交目标 [5] OCU410/OCU410ST - 利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，RORA蛋白在脂质代谢、减少脂褐素沉积和氧化应激方面发挥重要作用，还具有抗炎作用并能抑制补体系统 [6] - 奥库根正在开发OCU410作为一次性基因疗法治疗地理萎缩（美国有100万人受影响），开发OCU410ST作为一次性基因疗法治疗斯塔加特病（美国有4.1万人受影响） [6] ARVO年会展示安排 论文报告（口头报告） - 标题为“OCU400基于核激素受体的基因修饰疗法：与NR2E3和RHO突变相关的色素性视网膜炎1/2期临床试验的安全性和有效性”，报告人是迈阿密大学的Byron Lam博士，时间为2024年5月5日周日下午1:45 - 2:00（太平洋时间），地点在西雅图会议中心拱门大楼612室 [3] 参展商报告 - 5月6日周一下午1:00（太平洋时间），首席科学官Arun Upadhyay博士将介绍“OCU400——一种用于治疗色素性视网膜炎的基因无关修饰基因疗法（1/2期临床研究结果和3期liMeliGhT研究设计）” [3] - 5月7日周二下午2:00（太平洋时间），首席医疗官Huma Qamar博士将介绍“OCU410基因疗法——用于干性年龄相关性黄斑变性的多因素治疗干预” [3] - 5月8日周三下午2:00（太平洋时间），临床开发总监Murthy Chavali博士将介绍“核激素受体RORA作为治疗斯塔加特病的新型修饰方法” [3]