文章核心观点 - 生物技术公司Ocugen将在2024年5月5 - 9日于西雅图举行的ARVO年会上展示其创新修饰基因疗法平台，包括用于治疗色素性视网膜炎的OCU400、用于治疗地理萎缩的OCU410和用于治疗斯塔加特病的OCU410ST [1] 公司业务介绍 - 公司专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域推进研究 [7] 公司产品介绍 OCU400 - 是基于NHR基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可调节视网膜内多种生理功能，重置细胞基因网络并建立内稳态，有望改善色素性视网膜炎患者的视网膜健康和功能 [4][5] - 美国和欧盟约有30万人受色素性视网膜炎影响，其3期liMeliGhT临床试验正在进行中，有望在2026年达到生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的提交目标 [5] OCU410/OCU410ST - AAV - hRORA利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，RORA蛋白在脂质代谢、减少脂褐素沉积和氧化应激等方面发挥重要作用，能针对与干性年龄相关性黄斑变性和斯塔加特病病理生理相关的多个途径 [6] - 公司正在开发OCU410作为一次性基因疗法治疗地理萎缩（美国有100万人受影响），开发OCU410ST作为一次性基因疗法治疗斯塔加特病（美国有4.1万人受影响） [6] ARVO年会展示安排 论文报告（口头展示） - 标题为“OCU400基于核激素受体的基因修饰疗法：与NR2E3和RHO突变相关的色素性视网膜炎1/2期临床试验的安全性和有效性”，由Byron Lam博士于2024年5月5日下午1:45 - 2点（太平洋时间）在西雅图会议中心拱门大楼612室展示 [3] 参展商展示 - 2024年5月6日下午1点（太平洋时间），首席科学官Arun Upadhyay博士将展示“OCU400 - 一种用于治疗色素性视网膜炎的基因无关修饰基因疗法（1/2期临床研究结果和3期liMeliGhT研究设计）” [3] - 2024年5月7日下午2点（太平洋时间），首席医疗官Huma Qamar博士将展示“OCU410基因疗法 - 干性年龄相关性黄斑变性的多因素治疗干预” [3] - 2024年5月8日下午2点（太平洋时间），临床开发总监Murthy Chavali博士将展示“核激素受体RORA作为治疗斯塔加特病的新型修饰方法” [3] 以上展示均在展厅教育休息室4921号展位进行