文章核心观点 Ocugen公司宣布临床研究主任Benjamin Bakall博士将在视网膜细胞和基因治疗创新峰会上展示OCU400 1/2期临床试验数据，OCU400有望为色素性视网膜炎患者提供新治疗选择，且3期liMeliGhT临床试验正按计划推进以实现2026年获批目标 [1][2][3] 公司动态 - Ocugen公司宣布Benjamin Bakall博士将在2024年5月3日西雅图举行的视网膜细胞和基因治疗创新峰会上展示OCU400 1/2期临床试验数据 [1] - OCU400 3期liMeliGhT临床试验正在进行，有望实现公司2026年BLA和MAA获批目标 [3] 专家观点 - Bakall博士期待在峰会与同行和行业领袖分享OCU400基因疗法临床经验，认为其能为色素性视网膜炎患者提供新治疗选择 [2] 会议信息 - 2024年视网膜细胞和基因治疗创新峰会由抗盲基金会和俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所联合举办，汇聚生物制药行业代表及医学研究界成员，探讨眼部基因和细胞疗法并制定推进视网膜疾病疗法临床应用策略 [2] - Bakall博士演讲主题为“基于核激素受体的基因修饰疗法：色素性视网膜炎1/2期临床试验的安全性和有效性”，时间为2024年5月3日上午10:50 - 11:05（太平洋时间），地点在西雅图凯悦酒店 [3] 产品介绍 - OCU400是公司基于NHR基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可调节视网膜多种生理功能 [4] - OCU400通过重置细胞基因网络建立平衡状态，有望改善色素性视网膜炎患者视网膜健康和功能 [5] 疾病背景 - 色素性视网膜炎是一组罕见遗传性疾病，导致视网膜细胞受损和视力丧失，与超100个基因突变有关，目前无获批治疗方案能延缓或阻止多种形式的疾病进展 [6] - 现有基因替代疗法有前景但只能治疗单一突变，且不能消除潜在基因缺陷，开发基因特异性替代疗法极具挑战，基因无关的新疗法为患者带来更大希望 [6] 公司概况 - Ocugen公司专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [7]