文章核心观点 - 生物技术公司Prime Medicine宣布其用于治疗慢性肉芽肿病（CGD）的产品候选药物PM359的研究性新药（IND）申请获美国FDA批准，将启动全球1/2期临床试验，预计2025年公布初步临床数据 [1][2] 分组1：PM359相关情况 - PM359是Prime Medicine血液学和免疫学领域首个产品候选药物，采用Prime Editors离体修饰自体造血干细胞（HSCs），可纠正高比例含致病突变的细胞，靶向CGD的p47phox变体 [3] - PM359已获美国FDA罕见儿科药物指定和孤儿药指定 [4] - 1/2期临床试验是一项多国、首次人体试验，旨在评估PM359在成人和儿童参与者中的安全性、生物活性和初步疗效，初始参与者为病情稳定的成人，若该队列证明安全和生物活性，将纳入有活跃感染或严重炎症的参与者以及青少年和儿童参与者，参与者将接受安全性随访，公司预计2025年报告初步临床数据 [2] 分组2：慢性肉芽肿病（CGD）相关情况 - CGD是一种罕见的遗传性血液疾病，特征为易患严重、难以治疗的感染以及炎症/自身免疫并发症，由NADPH氧化酶复合物亚基突变引起，美国每10万至20万例出生中约有1例发生致病突变，大多数儿童在3岁内确诊 [5] - 患者从儿童时期开始会感染多种细菌、真菌和分枝杆菌，感染可累及多个器官系统，长期感染可导致器官损伤和衰竭，患者还会有非感染性炎症疾病，未诊断或未治疗的CGD感染表现会迅速致命，难治性或抗微生物感染是主要死因 [5] 分组3：Prime Medicine公司相关情况 - Prime Medicine是一家领先的生物技术公司，致力于为患者开发和提供下一代基因编辑疗法，其Prime Editing平台是一种多功能、精确且高效的基因编辑技术，可修复几乎所有类型的基因突变，适用于多种组织、器官和细胞类型，有望解锁数千种潜在适应症的机会 [6][7] - 公司目前正在推进围绕血液学和免疫学、肝脏、肺、眼科和神经肌肉等核心领域的多元化研究治疗项目组合，初期专注于能快速直接治疗患者且其他基因编辑方法无法满足需求的遗传疾病，未来计划扩大Prime Editing的治疗潜力，涵盖免疫疾病、癌症、传染病等 [8][9]