公司动态 - Intellia Therapeutics将在2024年6月3日举办投资者网络直播，讨论NTLA-2002的最新数据 [1][2] - NTLA-2002的1/2期临床试验已完成入组，计划在2024年下半年启动全球关键性3期试验 [3][4] - NTLA-2002的1期临床试验数据展示了显著的攻击率降低和持久的激肽释放酶水平下降 [6] 产品与技术 - NTLA-2002是一种基于CRISPR/Cas9技术的体内基因编辑疗法，旨在通过灭活KLKB1基因来预防遗传性血管性水肿（HAE）发作 [5] - NTLA-2002有望成为HAE的首个一次性治疗方案 [5] - NTLA-2002已获得多项监管机构的认可，包括美国FDA的孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及欧洲EMA的优先药物（PRIME）认定 [6][7] 行业背景 - 遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，全球约每5万人中有一人患病 [8] - HAE目前尚无治愈方法，现有治疗方案多为终身治疗，包括长期和短期预防性治疗 [8] - 激肽释放酶抑制是预防HAE发作的临床验证策略 [9] 公司概况 - Intellia Therapeutics是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR技术革新医学 [10] - 公司的体内项目使用CRISPR直接在人体内编辑致病基因，而体外项目则用于治疗癌症和自身免疫性疾病 [10] - Intellia通过扩展其CRISPR平台的编辑和递送技术，致力于充分发挥基因编辑的潜力 [11]