文章核心观点 Biodexa制药公司宣布其许可方Emtora将在2024年消化疾病周年会上公布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验结果，同时公司已获得eRapa的全球独家许可，公司还有其他在研产品管线 [1][2] 公司动态 - 公司许可方Emtora宣布eRapa治疗FAP的2期临床试验结果将在2024年5月18 - 21日华盛顿举行的消化疾病周年会上公布，主要研究者Carol Burke将进行口头报告 [1] - 2024年4月26日公司与Emtora达成最终协议，获得eRapa的全球独家许可（可授予分许可）以开发、制造、商业化及挖掘其临床潜力 [2] eRapa药物信息 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专利口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [3][10] - 雷帕霉素在美国以Rapamune®获批用于肾移植的器官排斥，eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物设计，解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [4] - eRapa受多项已授权专利保护至2035年，其他待申请专利可能提供2035年后的进一步保护 [5] FAP疾病及eRapa治疗依据 - FAP特征为结肠和/或直肠息肉增生，通常在青少年中期发病，无获批治疗方案，主动监测和手术切除是标准治疗，未治疗通常会导致结直肠癌 [6][7] - FAP有显著遗传成分，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲申请 [7] - mTOR在FAP息肉中过度表达，凸显使用eRapa这种有效且安全的mTOR抑制剂治疗FAP的合理性 [7] 公司其他在研产品 - Tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节药物 [11] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [12] 公司技术及设施 - 公司拥有三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专利药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [13]