文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果和业务进展，包括dordaviprone（ONC201）和ONC206的研究进展、澳大利亚临时注册进程、公司人事变动等情况 [1] 分组1：公司业务进展 - dordaviprone（ONC201）ACTION研究持续推进，预计2025年公布中期总生存期（OS）数据，2026年公布最终OS数据 [1][8] - ONC206的1期研究至今未出现剂量限制性毒性，预计今年夏天公布初步1期安全性和药代动力学（PK）数据 [1] - 与澳大利亚治疗用品管理局（TGA）积极互动后，公司将推进dordaviprone的临时注册程序 [1] 分组2：公司高管观点 - 公司首席执行官认为dordaviprone有潜力成为治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤的重大治疗进展 [2] - 公司将专注完成ACTION研究，与监管机构合作尽快将dordaviprone带给有需要的患者，同时评估在有加速监管途径的市场加速获取该药物的选项 [3] - 公司将继续推进第二代依米普立酮ONC206的1期剂量递增研究，期待在今年年底前描述其未来开发路径 [5] 分组3：dordaviprone（ONC201）情况 - dordaviprone是口服、首创的小分子依米普立酮，选择性结合G蛋白偶联多巴胺受体D2（DRD2）和线粒体蛋白酶ClpP [6] - 正在进行的3期ACTION试验在13个国家的135多个地点招募H3 K27M突变胶质瘤患者，研究设计招募450名患者，按1:1:1随机分配接受两种给药频率之一的dordaviprone或安慰剂 [7] - 公司近期参与评估dordaviprone在澳大利亚临时注册的资格，已完成与TGA的预提交会议，TGA同意其进入临时决定申请的第二步，预计提交后临时决定审查过程为20个工作日，临时注册申请审查过程为255个工作日，预计年底提交申请，2026年可能实现商业供应 [8][9] 分组4：ONC206情况 - ONC206是第二代ClpP激动剂和DRD2拮抗剂，在临床前模型中对原发性中枢神经系统肿瘤和中枢神经系统外实体瘤显示出单药抗癌活性 [10] - 1期剂量递增试验分别在国立卫生研究院（NIH）和太平洋儿科神经肿瘤学联盟（PNOC）的成人和儿童中枢神经系统肿瘤患者中继续进行，目前按每周三天、每天两次的方案给药，预计增加治疗暴露时间，至今耐受性良好，无剂量限制性毒性，预计2024年年中开始报告初步安全性和药代动力学（PK）数据 [11] 分组5：公司人事变动 - 2024年3月，公司宣布任命Marc D. Kozin为公司董事会新成员，他拥有超过35年的企业和商业战略咨询以及并购咨询服务经验 [12] - Patrick Machado宣布在6月公司2024年股东大会后退休，他已为公司董事会服务十年 [12] 分组6：2024年第一季度财务结果 - 公司2024年第一季度净亏损2190万美元，即每股基本和摊薄亏损0.25美元，2023年同期净亏损2140万美元，即每股基本和摊薄亏损0.24美元 [13][14] - 2024年第一季度研发费用为1880万美元，与2023年同期相同 [15] - 2024年第一季度一般及行政费用降至550万美元，2023年同期为570万美元 [16] - 截至2024年3月31日，公司资产负债表包括1.882亿美元可用于运营的资金、约8960万股流通普通股且无未偿债务 [17] 分组7：会议信息 - 公司将于美国东部时间今天上午8:30举行电话会议和现场音频网络直播，讨论2024年第一季度财务结果并提供业务更新，可通过拨打646 - 307 - 1963（国内）或800 - 715 - 9871（国际）参加，会议ID为1246220，也可在公司网站投资者板块观看直播，活动约两小时后可在网站查看存档网络直播 [18] 分组8：公司简介 - 公司是一家生物制药公司，使命是开发能显著改善和延长致命疾病患者生命的药物，其最先进的临床阶段开发项目ONC201正在开发用于治疗H3 K27M突变胶质瘤 [19]