文章核心观点 公司宣布将在2024年5月5 - 9日于西雅图举行的ARVO 2024会议上展示Tinlarebant的相关研究成果，该药物在治疗STGD1和GA方面展现出潜力，多项临床试验正在进行中 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发针对视网膜退行性眼病的新型疗法，有未满足医疗需求的疾病包括萎缩性年龄相关性黄斑变性（GA）、常染色体隐性Stargardt病1型（STGD1）及特定代谢疾病 [7] - 公司联系方式：Jennifer Wu /ir@belitebio.com；Julie Fallon / belite@argotpartners.com [10] 药物信息 - Tinlarebant是口服片剂，旨在减缓STGD1和晚期干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）中地理萎缩（GA）患者的疾病进展，可减少并维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平，减少双视黄醛类物质形成，已获美国快速通道指定、罕见儿科疾病指定，以及美国、欧洲和日本的孤儿药指定 [1][2] 临床试验信息 - 针对青少年STGD1患者的24个月2期试验数据显示，与基线特征相似的ProgStar参与者相比，Tinlarebant治疗组患者的萎缩性病变生长持续较低（p<0.001），42%（12名中有5名）的患者在24个月治疗期内未出现萎缩性视网膜病变 [1] - 针对青少年STGD1患者的全球3期关键试验“DRAGON”已完成11个国家104名受试者的入组，预计2024年第四季度获得中期数据 [1] - 针对青少年STGD1的2/3期试验“DRAGON II”和针对GA的全球3期试验“PHOENIX”正在进行中 [1] 会议展示信息 - 展示编号为1026，标题为“青少年Stargardt病患者24个月2期研究中Tinlarebant的安全性、耐受性和有效性”，时间为2024年5月5日下午3:45 - 4:00 PT，地点在西雅图会议中心拱门大楼Tahoma 3，演讲作者为John Grigg博士 [2] 疾病信息 - STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性视网膜营养不良，由视网膜特异性基因（ABCA4）突变导致双视黄醛类物质积累，引起视网膜细胞死亡和中央视力渐进性丧失，目前无FDA批准的治疗方法 [3] - GA是干性AMD的晚期阶段，干性AMD是老年人视力丧失的主要原因，目前无FDA批准的GA口服治疗方法，除GA外干性AMD其他阶段也无FDA批准疗法，美国约有2000万AMD患者，全球超1.96亿患者，全球直接医疗成本约2550亿美元 [5][6] - STGD1和GA或晚期Dry AMD有相似病理生理学特征，均表现为双视黄醛类物质过度积累、视网膜细胞死亡和视力渐进性丧失 [4]