文章核心观点 Ocugen公司首席科学官将在视网膜世界大会分享修饰基因疗法进展，公司OCU400的3期临床试验正推进，其修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 [1][2][4] 公司动态 - 公司首席科学官Arun Upadhyay博士将于2024年5月9 - 12日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的视网膜世界大会上发言 [1] - 公司摘要“OCU400修饰基因疗法治疗色素性视网膜炎的1/2期临床试验的安全性和有效性结果”已被接受为电子海报/视频展示，并将在会议期间展示 [3] - OCU400的3期liMeliGhT临床试验正在进行中，有望实现公司2026年生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的批准目标 [4] 产品介绍 - OCU400是公司基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可重置细胞基因网络，改善色素性视网膜炎患者的视网膜健康和功能，美欧约30万人受色素性视网膜炎影响 [5] - 修饰基因疗法旨在满足视网膜疾病未满足的医疗需求，公司修饰基因疗法平台基于NHRs，有潜力恢复视网膜内的基本生物过程 [6] - 与单基因替代疗法不同，公司修饰基因疗法平台有望用单一产品解决多种基因突变引起的视网膜疾病和复杂疾病，目前公司有三个修饰基因疗法项目正在临床中 [7] 公司概况 - 公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [8]