BioMarin制药公司VOXZOGO项目 - BioMarin制药公司在2024年PES年会上展示了VOXZOGO在儿童骨发育障碍和生长相关疾病中的积极数据[1] - 研究结果显示，VOXZOGO在治疗3-11岁儿童的Noonan综合征和其他遗传性生长相关疾病中表现出显著的生长速度和身高标准差改善[2] - VOXZOGO在治疗儿童骨发育障碍方面的安全性和有效性已得到确认，且对健康相关生活质量有积极影响[3] - BioMarin公司正在进行多项临床试验，包括针对生长相关疾病的观察性研究和针对ISS和多种遗传性矮小症状的临床研究[4]