文章核心观点 - 公司公布setanaxib与pembrolizumab联用治疗头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）的2期概念验证试验数据，显示在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）上有显著改善 [1] 试验详情 - 试验为随机、安慰剂对照、双盲2期研究，研究setanaxib 800mg每日两次联合pembrolizumab 200mg静脉注射（每3周一次）的效果，数据集涵盖55名复发性或转移性SCCHN且中度或高度CAF密度肿瘤患者 [2] - 治疗组在基线时无临床相关差异，与pembrolizumab和安慰剂治疗组相比，pembrolizumab和setanaxib治疗组在关键次要终点上有显著改善，PFS中位数为5个月（安慰剂组2.9个月，风险比0.58），6个月OS为92%（安慰剂组68%），9个月OS为88%（安慰剂组58%，风险比0.45） [3] - setanaxib治疗组疾病控制率有所提高，70%患者最佳反应至少为疾病稳定（安慰剂组52%），肿瘤大小最佳百分比变化的主要终点无显著差异 [3] - 肿瘤活检样本转录组分析显示，setanaxib治疗患者肿瘤组织中CD8 + T细胞显著增加，表明肿瘤免疫活性增强，setanaxib与pembrolizumab联用时耐受性良好，未发现新的安全信号 [3] 各方观点 - 伦敦癌症研究所教授Kevin Harrington表示，该小型研究在重要临床结果上有统计学意义，为setanaxib在难治人群中的推进提供了良好基础 [4] - 首席执行官Renée Aguiar - Lucander称，结果令人兴奋，为setanaxib的作用机制提供了临床证据，支持了公司一流的NOX平台 [5] - 首席医疗官Richard Philipson很高兴在该适应症的PFS和OS长期结果上看到统计学意义和临床有意义的改善，并感谢相关人员的贡献 [6] 后续计划 - 公司正在进行setanaxib的其他临床试验，预计2024年第三季度公布PBC（原发性胆汁性胆管炎）2期试验结果，2024年第四季度（取决于招募情况）公布IPF（特发性肺纤维化）研究者发起的2期试验顶线数据，2025年上半年公布Alport综合征2期概念验证试验顶线数据 [7] - 公司计划本月晚些时候在斯德哥尔摩安排研发日，提供2期试验及支持setanaxib作用机制的其他数据的更多细节 [8] 行业数据 - 全球每年约有90万例头颈部癌症病例，超40万例死亡；美国每年约有7.11万例病例和1.61万例死亡 [10] - 2012年欧洲约有25万例病例（约占癌症发病率的4%）和6.35万例死亡，男性受影响程度远高于女性，比例为2:1至4:1，头颈部癌症复发常见（50%以上），治疗选择有限 [11] 公司信息 - 公司是一家总部位于瑞典斯德哥尔摩的生物制药公司，专注于孤儿适应症的新型治疗方法的识别、开发和商业化 [12] - 公司普通股在纳斯达克斯德哥尔摩证券交易所上市（股票代码：CALTX），美国存托股票在纳斯达克全球精选市场上市（股票代码：CALT） [13]