文章核心观点 公司作为临床阶段生物技术公司，凭借基因交通控制平台和广泛管线，有望改变多种疾病患者生活 此次财务和公司进展更新显示多个项目取得进展，现金状况良好，有望为患者和股东带来中短期价值 [1][3] 公司动态 会议展示 - 2024年4月在AACR年会上展示多个潜在同类首创药物临床前数据，包括FHD - 909首次临床前数据 [3] - 2024年4月在剑桥总部举办首届疾病与染色质调控峰会，邀请行业和学术领袖探讨治疗机会 [4] 人事变动 - 2024年4月任命Kristian Humer为首席财务官，其有超14年生命科学财务战略和业务发展经验及超20年金融行业经验 [5] 项目进展与里程碑 FHD - 286 - 是BAF染色质重塑复合物BRG1和BRM亚基强效选择性抑制剂，对多种肿瘤类型有治疗潜力 [6] - 2023年第三季度启动与地西他滨或小剂量阿糖胞苷联用治疗复发和/或难治性AML患者1期试验，剂量递增进行中，预计2024年下半年有初步临床数据 [7] - 可能在克服和延缓EGFR/KRAS肿瘤耐药中起重要作用，预计2024年第二季度有临床前数据 [8] FHD - 909 - 是同类首创口服BRM选择性抑制剂，对BRG1突变肿瘤有治疗潜力 [9] - 2024年第一季度礼来选择其进行临床开发，4月提交IND申请，主要目标患者群体为BRG1突变NSCLC [10] - 2024年4月在AACR年会上展示临床前数据，显示在可耐受剂量下对BRG1突变癌症有高BRM选择性和剂量依赖性单药活性 [11] - 预计2024年下半年开始BRG1突变NSCLC 1期试验首例患者给药 [12] 选择性CBP降解剂项目 - 4月在AACR年会上展示临床前数据，显示深度持续CBP降解显著抑制小鼠异种移植实体瘤模型肿瘤生长 [13] - 单药临床前抗肿瘤活性强，无显著体重减轻、血小板减少或贫血 [14] - 鉴定出有同类首创潜力的强效选择性CBP蛋白降解剂，可治疗多种含EP300突变肿瘤 [15] - 有长效CBP选择性蛋白降解剂配方，有同类首创潜力，IND启用研究预计2024年底启动 [16] 选择性EP300降解剂项目 - 4月在AACR年会上展示临床前数据，体内未观察到血小板减少 [17] - 鉴定出有同类首创潜力的强效选择性EP300蛋白降解剂，可治疗含CBP突变肿瘤和依赖EP300的肿瘤 [18] 选择性ARID1B降解剂项目 - 4月在AACR年会上展示数据，证明有对ARID1B的强效选择性小分子结合物，公司正将其转化为双功能降解剂 [20] 药物发现平台 - 结合染色质专业知识、蛋白质生物化学和筛选以及降解剂专业知识，有能力攻克历史上难成药靶点 [21] - 未来四年可能有五个额外IND，目标靶点可覆盖超20种肿瘤类型，影响超50万新患者/年 [21][22] 2024年第一季度财务亮点 合作收入 - 2024年第一季度合作收入510万美元，低于2023年同期530万美元，主要因默克合作协议终止 [23] 研发费用 - 2024年第一季度研发费用2550万美元，低于2023年同期3000万美元，主要因人员相关成本降低 [24] 管理费用 - 2024年第一季度管理费用770万美元，低于2023年同期860万美元，主要因人员相关成本降低 [25] 净亏损 - 2024年第一季度净亏损2500万美元，低于2023年同期3050万美元 [26] 现金及等价物 - 截至2024年3月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券2.067亿美元，预计可支撑到2026年上半年 [27] 产品介绍 FHD - 286 - 是BRG1和BRM的强效、选择性、变构、口服小分子酶抑制剂，临床前研究显示对多种恶性肿瘤有抗肿瘤活性 [28] FHD - 909 - 是选择性抑制BRM的ATP酶活性的口服小分子，临床前研究显示对多种BRG1突变肺癌模型有显著抗肿瘤活性 [30] 疾病介绍 - 成人急性髓系白血病（AML）是血液和骨髓癌症，是成人最常见急性白血病类型，美国每年约2万人确诊 [29] 公司介绍 - 公司通过专有基因交通控制平台，发现和开发针对染色质调控系统基因依赖性的新型药物，在肿瘤学领域有多个候选产品 [31]