Foghorn Therapeutics(FHTX)
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Foghorn Therapeutics (NasdaqGM:FHTX) FY Conference Transcript
2025-12-04 23:12
公司概况 * Foghorn Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于染色质调控领域的精准肿瘤学 公司认为其研究的生物学领域与高达50%的癌症相关[2] 核心项目:与礼来合作的FHD-909 (SMARCA2靶点) * **项目性质与靶点**:FHD-909是一种酶抑制剂 靶向SMARCA2 该靶点与SMARCA4突变具有合成致死效应 主要关注非小细胞肺癌 但也可能适用于其他癌症[4] * **临床进展与决策时间线**:临床研究由礼来负责日常运营 公司预计与礼来的合作将在2026年上半年就是否进入剂量扩展阶段做出决定[3][13] * **剂量探索进展**:研究自去年10月开始给药 尚未达到最大耐受剂量 近期已完成一次剂量爬升 并可能在12月再次爬升[11] 公司认为目前已进入治疗剂量范围 并开始在某些剂量水平回填患者[12][15] * **患者入组与队列**:入组进展非常顺利 在美国有15个中心开放 在日本有5个 德国、法国、西班牙和韩国的中心正在启动[11] 回填队列将主要富集非小细胞肺癌和特定SMARCA4功能缺失突变患者[12][16] * **未来开发路径**:如果进入扩展阶段 计划快速推进至一线治疗 与帕博利珠单抗和化疗联合用于转移性非小细胞肺癌患者[5] 也存在与KRAS抑制剂或CDK4/6抑制剂等其他组合的潜在兴趣[23][24] 对竞品Prelude Therapeutics SMARCA2项目终止的解读 * **正面解读**:Prelude的VHL降解剂在临床中显示出概念验证 在肺癌、食道癌和胃癌中观察到部分缓解[6] * **失败原因分析**:Prelude的VHL降解剂为每周一次静脉给药 其自身临床前和临床数据均显示靶点覆盖不足[8] 其Cereblon降解剂仅能达到约80%的降解度[8] 公司强调 无论是抑制剂还是降解剂 都必须强力抑制(IC90或更高)或持续降解(DC90或更高)SMARCA2靶点才能获得肿瘤消退 否则仅能获得肿瘤生长抑制[7][9][10] * **结论**:不认为这是对靶点的负面解读 反而明确了有效性的关键门槛 并认同Prelude关于需要进入一线联合治疗的公开观点[9] 目标患者群体与疗效预期 * **当前患者特征**:主要入组三线、四线治疗的非小细胞肺癌患者 并专注于寻找具有真正SMARCA4功能缺失突变的患者[16] * **未满足的医疗需求**:一线SMARCA4突变患者的数据不佳 缓解率约20%-21% 中位总生存期约8个月 中位无进展生存期约2.5-3个月[17] 四线患者的预后更差 中位无进展生存期和总生存期约1.5-2个月 缓解率约0%-5%[17] * **疗效评估标准**:在四线患者中 若能看到持续4个月以上的缓解持续时间 以及优于15%左右的缓解率 就足以证明活性并支持进入一线联合治疗研究[18] * **突变类型与疗效**:预计在导致蛋白质截断或催化口袋失活的I类突变患者中疗效更明显 在II类突变中观察到疗效将是额外的惊喜[19] * **起效时间预期**:期望在几个月内开始看到肿瘤缩小[20] 在四线患者中 若能将其无进展生存期延长至4个月以上 将是非常积极的结果[21] 安全性 * **当前临床经验**:研究中尚未达到最大耐受剂量[11][22] * **历史项目经验**:公司之前的SMARCA2/4项目曾遇到一般耐受性问题 如全身不适、肌肉疲劳、虚弱、排便困难和皮疹等 导致患者依从性差[22] 专有管线项目进展 * **ARID1B项目**:目标是在2026年获得体内概念验证数据 公司已披露同时拥有Cereblon和VHL降解剂 据其所知 尚无其他公司能以选择性方式靶向该靶点[26] * **CBP项目**:正在进行非GLP毒理研究 采用长效制剂技术(约每周一次皮下给药) 目标是在2026年年中提交新药临床试验申请[27] * **EP300项目**:已从竞争对手的双重CBP/EP300抑制剂中获得临床验证 但该竞品存在耐受性和毒性问题 公司的选择性EP300项目已解决此问题 接近确定临床前候选分子 最好情况下于2026年年中启动研究[27][28] 数据披露与沟通计划 * **披露触发点**:礼来关于是否进入扩展阶段的决定对公司而言是重大事件 需要向股东披露[4] 若届时考虑融资 也将沟通至少包括疗效和安全性耐受性在内的概要数据以及后续扩展计划[5] * **披露时间**:计划在礼来做出决定的同时 向公众更新该决定以及相应的概要数据[6]
Foghorn Therapeutics to Participate in the 8th Annual Evercore Healthcare Conference
Globenewswire· 2025-11-25 20:00
公司近期动态 - 公司管理层将参加于2025年12月2日至4日在佛罗里达州科勒尔盖布尔斯举行的第8届Evercore医疗保健会议 [1] - 炉边谈话的具体时间为2025年12月4日星期四美国东部时间上午9点10分 [2] - 公司总裁兼首席执行官Adrian Gottschalk将作为主讲人出席 [4] - 管理层也将参与一对一会议 [4] 公司业务与平台介绍 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开创一类通过纠正异常基因表达来治疗严重疾病的新型药物 [1] - 公司专注于发现和开发针对染色质调节系统内基因决定依赖性的一类新型药物 [3] - 公司拥有专有的、可扩展的Gene Traffic Control®平台 [1][3] - 通过该平台,公司正在系统性地研究、识别和验证染色质调节系统内的潜在药物靶点 [3] 研发管线与治疗领域 - 公司最初专注于肿瘤学领域 [1] - 公司正在开发多种肿瘤学领域的候选产品 [3] - 其Gene Traffic Control®平台及由此产生的广泛管线有潜力改变患有多种疾病的患者的生活 [1] 信息获取渠道 - 演讲的网络直播可在公司官网投资者关系板块的“活动与演示”栏目中获取,网址为 www.foghorntx.com [2] - 网络直播将在公司网站上保留30天 [2] - 公司联系人为Karin Hellsvik,邮箱为 khellsvik@foghorntx.com [4] - 可在公司网站 www.foghorntx.com 上获取更多信息,并在X和LinkedIn上关注公司 [3]
Does Foghorn Therapeutics (FHTX) Have the Potential to Rally 133.27% as Wall Street Analysts Expect?
ZACKS· 2025-11-19 23:57
股价表现与分析师目标 - Foghorn Therapeutics Inc (FHTX) 股价在过去四周上涨23.3%,最新收盘价为5.02美元 [1] - 华尔街分析师给出的短期平均目标价为11.71美元,意味着潜在上涨空间为133.3% [1] - 七位分析师目标价的标准差为2.06美元,最低目标价9美元(上涨79.3%),最高目标价14美元(上涨178.9%) [2] 分析师预期与市场共识 - 分析师近期对公司的盈利前景日益乐观,表现为一致上调每股收益(EPS)预期 [11] - 当前年度Zacks共识预期在过去一个月内上调了2.6%,有三项预期上调,无负面修正 [12] - 公司目前Zacks评级为2(买入),位列基于盈利预期相关四因素排名的4000多支股票的前20% [13] 目标价的可信度与局限性 - 分析师设定目标价的能力和公正性长期受到质疑,仅凭此做投资决策可能适得其反 [3] - 研究表明目标价常常误导投资者,很少能准确指示股价的实际走向 [7] - 分析师可能因所在机构与覆盖公司存在业务关系而设定过于乐观的目标价 [8]
Foghorn Therapeutics (NasdaqGM:FHTX) 2025 Conference Transcript
2025-11-19 19:32
公司概况与核心业务 * 公司为Foghorn Therapeutics 一家临床阶段肿瘤学公司 专注于染色质生物学领域已超过9年 致力于调控基因表达并开发针对传统上难以成药的靶点的选择性药物[3] * 公司核心平台能够系统性研究大型蛋白质组装体 并在蛋白质降解技术方面具备专长 以解决靶点选择性难题[6][7] * 公司主要项目SMARCA2抑制剂FHD-909与礼来公司合作开发 同时推进包括CBP EP300和ARID在内的自有管线项目[3][4] 与礼来公司的合作细节 * 合作始于2021年12月 交易总额包括3亿美元首付款和8000万美元股权融资 股权价格为每股20美元[9] * 合作涵盖五个靶点 目前仅公开SMARCA2 对该靶点项目 双方处于50/50成本分摊阶段 在美国市场共享50%的经济利益 美国以外市场公司可获得最高达20%的阶梯式销售分成[9] * 合作未包含里程碑付款 公司旨在获得50/50的经济份额 此安排同时适用于SMARCA2抑制剂FHD-909和选择性降解剂[9][10] * 礼来负责FHD-909项目的日常运营 公司预计礼来将在未来六个月内决定是否将第二个未公开靶点推进至临床[10][11] 核心项目FHD-909 (SMARCA2抑制剂) 进展与前景 * FHD-909正处于一期剂量递增研究阶段 针对携带SMARCA4突变的各类癌症 采用合成致死策略 即靶向依赖SMARCA2的SMARCA4突变癌细胞[12] * 研究尚未达到最大耐受剂量 但近期已完成剂量递增 根据药代动力学等参数 公司认为已开始进入治疗窗范围[12][13] * 公司预计礼来将在2026年上半年决定是否推进至剂量扩展研究[13] * 在SMARCA4突变的三线及以后治疗环境中 现有疗法的应答率仅为0-10% 中位无进展生存期仅为1-2个月 公司认为在此环境下 15%以上的应答率和至少约3个月的治疗持续时间可视为成功指标[15][16][17] * 项目的长期目标是进军一线治疗 临床前数据显示其与帕博利珠单抗以及多种KRAS抑制剂具有良好的联合用药潜力[17] * 约30%的SMARCA4突变患者同时伴有KRAS突变 这些患者预后极差 应答率接近0% 是重要的联合用药机会[24][25] 技术平台与差异化优势 * 公司平台能够解决靶点高度同源带来的选择性挑战 例如SMARCA2与SMARCA4在酶结合口袋上近乎100%相同[8] * 公司具备基于两种不同E3连接酶Cereblon和VHL开发降解剂的能力 VHL降解剂通常降解动力学更快、更深 但分子量较大 常需皮下注射 公司已开发出可每周甚至每两周皮下给药一次的长效注射制剂技术[26][27][28] * 针对EP300降解剂项目 公司同时开发了口服的Cereblon降解剂和皮下注射的VHL降解剂 为避免与免疫调节药物竞争Cereblon 在多发性骨髓瘤领域优先开发VHL降解剂[29] 自有管线项目更新 * **CBP降解剂** 针对EP300突变采用合成致死策略 同时在阳性乳腺癌中显示出谱系依赖性 目前正进行非GLP毒理学研究 目标在2026年中提交新药临床试验申请[33] * **EP300降解剂** 旨在克服现有双溴结构域抑制剂的骨髓抑制毒性 目标在2026年底完成IND enabling研究[29][33] * **ARID1B项目** 针对其姐妹蛋白ARID1A突变 ARID1A是癌症中突变频率最高的蛋白之一 公司称其是唯一发现该靶点选择性结合剂和降解剂的机构 目标在2027年底提交新药临床试验申请[34][35] 商业策略与财务状况 * 公司对合作持开放态度 认为小型生物技术公司不适合在大型肿瘤适应症中主导注册性研究 寻求在合适条款下与战略伙伴合作[36] * 截至第三季度末 公司现金余额为1.8亿美元 预计在完全资助909项目进入剂量扩展 礼来第二个靶点项目以及所有自有项目推进至新药临床试验申请阶段的前提下 现金可支撑至2028年初[39] 竞争格局与外部验证 * 竞争对手Prelude Therapeutics已终止其SMARCA2降解剂项目 其VHL降解剂仅达到约80%的蛋白降解水平 未达到有效治疗所需的90%以上持续降解 但其临床数据验证了SMARCA2靶点的概念[18][19] * Cellcentric公司的CBP/EP300双溴结构域抑制剂为EP300靶点提供了临床概念验证 但存在毒性问题[28] * SMARCA4突变检测已纳入Tempus或Foundation Medicine等标准基因检测 panel 在主要研究中心筛查便捷[23]
Foghorn Therapeutics (NasdaqGM:FHTX) FY Conference Transcript
2025-11-11 01:00
公司及行业 * 公司为Foghorn Therapeutics (FHTX),专注于通过靶向染色质调控系统(特别是BAF复合物)来开发癌症疗法 [2] * 行业为肿瘤靶向治疗,专注于染色质调控这一 historically underappreciated 的生物学领域,约50%的癌症与染色质调控的依赖性或其基因突变相关 [2] 核心观点与论据 **SMARCA2/4项目 (FHD-909,与礼来合作)** * **科学原理**:针对SMARCA4功能丧失的癌症,通过选择性抑制SMARCA2,建立合成致死关系,类似破坏独轮车的唯一轮子 [6][7] * **临床需求**:在IV期转移性非小细胞肺癌患者中,SMARCA4突变患者对一线治疗(检查点抑制剂+化疗)的反应率从约40%降至约20%,无进展生存期和总生存期显著降低 [7] * **市场机会**:约10%的非小细胞肺癌患者存在SMARCA4突变,其中约50%-70%为功能丧失突变,美国每年约22,000例新诊断患者中,潜在患者数约11,000-17,000名 [8] * **临床进展**:一期研究于2023年10月开始,由礼来负责运营,目前尚未达到最大耐受剂量,预计2026年上半年可能进入剂量扩展阶段 [15][16] * **差异化优势**:与Prelude Therapeutics已终止的SMARCA2降解剂相比,FHD-909旨在实现IC90的持续靶点覆盖,而Prelude的降解剂在临床前和临床数据中显示靶点抑制不足(约80%降解)且存在动力学问题 [11][12][13] * **开发路径**:期望看到单药疗效,但最终计划是与pembrolizumab等药物联合用于前线治疗 [18][19] **内部管线项目 (CBP/EP300)** * **机制与挑战**:CBP和EP300是高度相似的组蛋白乙酰化调控蛋白,历史研发成果多为双抑制剂,但会引发骨髓抑制(如血小板减少症、中性粒细胞减少症) [21][22] * **开发策略**:公司分别开发了CBP选择性降解剂和EP300选择性降解剂,旨在避免双靶点抑制带来的耐受性问题,CBP项目处于剂量范围确定研究阶段,EP300项目落后约6-9个月 [22][23] * **市场机会**: * CBP:针对EP300突变功能丧失的癌症(如子宫内膜癌、卵巢癌),美国约20,000-25,000名患者;在ER阳性乳腺癌中也观察到依赖性 [23] * EP300:在血液恶性肿瘤(如多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤)中显示出依赖性,市场潜力巨大 [24] * **外部验证**:CellCentric的双溴结构域抑制剂在多发骨髓瘤中显示出70%以上的反应率和9个月以上的持续时间,为通路有效性提供了验证 [26] **ARID1B项目** * **靶点验证**:ARID1A在约5%的实体瘤中发生突变,是顶级合成致死靶点之一,但 historically intractable [27] * **平台能力体现**:利用公司平台成功制备了包含ARID1A/1B的大型分子复合物进行筛选,获得了选择性结合物并转化为降解剂,计划在2026年实现体内概念验证 [28][29] 其他重要内容 * **平台优势**:公司平台能够处理传统上难以成药的靶点(如缺乏酶活性的ARID1A/1B),通过筛选完整复合物发现选择性化学物质 [28][29] * **合作策略**:对于需要联合研究且开发成本高的项目(如SMARCA2),公司采取与礼来等大型药企合作的策略以分担风险和成本 [10] * **安全性考量**:对于SMARCA2/4靶点,关注点在于避免同时抑制SMARCA4导致的类似化疗的耐受性问题(如疲劳、肌肉无力) [17]
This Aardvark Therapeutics Analyst Begins Coverage On A Bullish Note; Here Are Top 3 Initiations For Friday - Foghorn Therapeutics (NASDAQ:FHTX), Aardvark Therapeutics (NASDAQ:AARD)
Benzinga· 2025-11-08 02:57
华尔街分析师观点变化 - 华尔街顶级分析师改变了对某些重点公司的展望 [1] - 分析师评级变动包括升级、降级和首次覆盖 [1]
Foghorn Therapeutics Inc. (FHTX) Reports Q3 Loss, Beats Revenue Estimates
ZACKS· 2025-11-05 22:16
每股收益表现 - 季度每股亏损为0.25美元,优于市场预期的0.31美元亏损,较去年同期的0.31美元亏损有所收窄 [1] - 本季度盈利超出预期19.35%,上一季度实际亏损0.28美元,超出预期9.68% [1] - 在过去四个季度中,公司两次超过每股收益预期 [2] 收入表现 - 季度收入为815万美元,超出市场预期1.12%,较去年同期的781万美元有所增长 [2] - 在过去四个季度中,公司仅一次超过收入预期 [2] 财务展望 - 对下一季度的市场普遍预期为每股亏损0.28美元,收入970万美元 [7] - 对本财年的市场普遍预期为每股亏损1.18美元,收入3130万美元 [7] 市场表现与评级 - 公司股价年初至今下跌约25.2%,同期标普500指数上涨15.1% [3] - 公司目前的Zacks评级为3级(持有),预计近期表现将与市场同步 [6] 行业比较 - 公司所属的医疗-生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中处于前40%分位 [8] - 同业公司CureVac N.V. 预计季度每股亏损0.17美元,同比变化-110.3%,其每股收益预期在过去30天内被大幅下调151.6% [9] - CureVac N.V. 预计季度收入为1452万美元,较去年同期下降97.3% [9]
Foghorn Therapeutics(FHTX) - 2025 Q3 - Quarterly Report
2025-11-05 20:04
收入和利润表现 - 2025年第三季度合作收入为815.3万美元,较2024年同期的780.8万美元增长34.5万美元(约4.4%)[115][116] - 2025年前九个月合作收入为2166.2万美元,较2024年同期的1974.6万美元增长191.6万美元(约9.7%)[115][117] - 2025年第三季度净亏损为1584.9万美元,较2024年同期的1912.2万美元亏损收窄327.3万美元(约17.1%)[115] - 2025年前九个月净亏损为5261.9万美元,较2024年同期的6711.7万美元亏损收窄1449.8万美元(约21.6%)[115] - 公司报告截至2025年9月30日的九个月净亏损为5260万美元,截至2024年12月31日的年度净亏损为8660万美元[90] - 2025年第三季度其他收入净额为265.2万美元,较2024年同期的473.0万美元减少207.8万美元(约43.9%)[115][123] 成本和费用表现 - 2025年第三季度研发费用为2000.2万美元,较2024年同期的2468.9万美元减少468.7万美元(约19.0%)[115][118] - 2025年前九个月研发费用为6342.0万美元,较2024年同期的7402.0万美元减少1060.0万美元(约14.3%)[115][119] - 2024年前九个月发生非现金长期资产减值费用239.8万美元,2025年同期无此类费用[115][122] 现金流表现 - 2025年前九个月运营活动所用现金净额为6382.8万美元,较2024年同期的7588.7万美元减少1205.9万美元(约15.9%)[126] - 截至2025年9月30日的九个月内,经营活动现金使用量为6380万美元,净亏损为5260万美元[127] - 截至2024年9月30日的九个月内,经营活动现金使用量为7590万美元,净亏损为6710万美元[128] - 截至2025年9月30日的九个月内,投资活动提供的净现金为9880万美元,主要来自1.961亿美元的可售证券到期[129] - 截至2024年9月30日的九个月内,投资活动使用的净现金为5220万美元,主要用于2.218亿美元的可售证券购买[130] - 截至2025年9月30日的九个月内,融资活动提供的净现金为40万美元,来自股票期权和员工购股计划行权[131] - 截至2024年9月30日的九个月内,融资活动提供的净现金为1.054亿美元,主要来自普通股和认股权证发行净收益1.028亿美元[132] 财务状况与资本资源 - 截至2025年9月30日,公司现金、现金等价物和可交易证券总额为1.803亿美元[125] - 公司预计现有现金及等价物和可售证券足以支持至少未来十二个月的运营支出和资本开支要求[133] - 公司未来需要通过股权或债务融资、合作等方式获取进一步资金,否则可能需削减或延迟研发项目[134] - 截至2025年9月30日,公司累计赤字为6.108亿美元[90] - 公司2024年5月公开发行普通股及预融资权证,获得净收益1.028亿美元[89] 合作与相关收入确认 - 公司与礼来的合作获得3亿美元首付款,以及8000万美元的股权投资[85][96] - 公司从礼来合作中确认的总递延收入为3.378亿美元,截至2025年9月30日剩余递延收入为2.584亿美元[101] - 2025年第三季度公司确认合作收入820万美元,2024年同期为780万美元;2025年前九个月确认2170万美元,2024年同期为1970万美元[101] 税务相关资产 - 公司拥有联邦净经营亏损结转额5230万美元,可用于抵消未来应税收入[110] - 公司拥有联邦研发税收抵免结转额720万美元,州研发税收抵免结转额370万美元[110] 研发管线与市场潜力 - 染色质调节系统与约50%的癌症相关[81] - 公司当前研发管线有潜力帮助超过50万名癌症患者[83] 其他重要事项 - 公司在报告期内及目前均无任何表外安排[136]
Foghorn Therapeutics(FHTX) - 2025 Q3 - Quarterly Results
2025-11-05 20:02
财务数据关键指标变化:收入和利润 - 2025年第三季度合作收入为820万美元,较2024年同期的780万美元增长5%[14] - 2025年第三季度净亏损为1580万美元,较2024年同期的1910万美元有所收窄[18][22] - 2025年第三季度每股基本及摊薄净亏损为0.25美元,而2024年同期为0.31美元[22] 财务数据关键指标变化:成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为2000万美元,较2024年同期的2470万美元下降19%[14] - 2025年第三季度一般及行政费用为670万美元,较2024年同期的700万美元略有下降[18] 各条业务线表现:研发管线进展 - FHD-909的I期临床试验入组顺利,主要针对非小细胞肺癌患者群体,SMARCA4基因在高达10%的非小细胞肺癌中发生突变[3][6] - 选择性ARID1B降解剂计划在2026年推进体内概念验证,其靶点与高达5%的实体瘤相关[2][9] - 选择性EP300降解剂在临床前研究中显示出对超过70%的血液恶性肿瘤亚系具有广泛的抗肿瘤活性[13] 其他重要内容:财务状况与流动性 - 截至2025年9月30日,公司拥有现金、现金等价物和可售证券总额为1.803亿美元,预计现金可支撑运营至2028年[1][18] - 公司总资产从2024年12月31日的2.84亿美元下降至2025年9月30日的2.05亿美元[20]
Foghorn Therapeutics Provides Third Quarter 2025 Financial and Corporate Update
Globenewswire· 2025-11-05 20:00
核心观点 - 公司是一家临床阶段生物技术公司,专注于通过纠正异常基因表达来治疗严重疾病,在开发新型精准疗法方面处于领先地位 [1][2] - 公司管线进展顺利,主要项目FHD-909(与礼来合作)的1期剂量递增试验按计划进行,非小细胞肺癌(NSCLC)为主要目标人群 [1][2][4] - 公司拥有强劲的资产负债表,截至2025年9月30日,现金、现金等价物和有价证券为1.803亿美元,现金储备预计可支撑运营至2028年 [1][2][19] 研发管线进展 - **FHD-909 (LY4050784) SMARCA2选择性抑制剂**:针对SMARCA4突变癌症(主要在NSCLC)的1期多中心试验入组进展良好 [1][3][4] - SMARCA4在高达10%的NSCLC中发生突变 [3] - 临床前数据显示FHD-909与帕博利珠单抗(抗PD-1)和几种新型KRAS抑制剂在NSCLC动物模型中联用具有增强的抗肿瘤活性 [4] - **选择性CBP降解剂**:针对EP300突变癌症和ER+乳腺癌,于2025年第四季度进入非GLP毒理学研究,预计2026年进入新药临床试验申请(IND)阶段 [1][2][12] - 先导候选分子CBPd-171在2025年第四季度进入剂量范围探索毒理学研究 [12] - 长效注射(LAI)制剂已优化,可每周或每两周皮下注射一次 [12] - **选择性EP300降解剂**:针对血液系统恶性肿瘤和前列腺癌,临床前研究显示在超过70%的测试血液肿瘤亚系中具有广泛的抗肿瘤活性 [2][7][12] - 基于VHL的选择性降解剂在多发性骨髓瘤(MM)中显示出显著疗效,且无血液学毒性(包括血小板减少症) [12] - 在来那度胺(IMiD)耐药的多发性骨髓瘤细胞系中显示出完全疗效 [12] - **选择性ARID1B降解剂**:针对ARID1A突变癌症,预计2026年实现体内概念验证,潜在适用于高达5%的实体瘤(包括子宫内膜癌、胃癌、胃食管结合部癌、膀胱癌和NSCLC) [1][2][8][13] - 已开发出基于VHL和cereblon的双功能降解剂,具备口服给药潜力 [13] - 实现了ARID1B的选择性降解及其下游靶基因的调控 [13] 财务与运营状况 - **现金状况**:截至2025年9月30日,现金、现金等价物和有价证券为1.803亿美元,较2024年12月31日的2.437亿美元有所减少 [1][18][19] - **第三季度2025财务表现**: - 合作收入为820万美元,较2024年同期的780万美元增长,增长动力来自礼来合作项目的持续推进 [19] - 研发费用为2000万美元,较2024年同期的2470万美元下降,主要归因于FHD-286成本、人员相关成本、早期研发及其他外部研究成本的减少 [19] - 净亏损为1580万美元,较2024年同期的1910万美元净亏损有所收窄 [19][22] - 每股基本和摊薄净亏损为0.25美元 [22] - **公司管理层变动**:首席财务官Kristian Humer将于2025年11月14日离职,公司已开始寻找继任者 [1][10] 平台与技术 - **降解剂平台**:公司持续投资于新型连接酶、长效注射剂、口服递送和诱导接近技术,以推进其降解剂平台 [9] - **基因交通控制平台**:公司通过其专有的、可扩展的基因交通控制平台,系统性地研究、识别和验证染色质调控系统内的潜在药物靶点 [15]