文章核心观点 BioLineRx公司宣布将在ISPOR 2024会议上展示APHEXDA用于多发性骨髓瘤患者CD34+造血干细胞动员的新经济模型数据，该数据基于对APHEXDA在单采中心操作中相关评估 [1][3] 会议信息 - 会议名称为国际药物经济学与结果研究协会（ISPOR）2024年会议 [1] - 会议时间为2024年5月5 - 8日 [1] - 会议地点在佐治亚州亚特兰大 [1] - 海报展示详情：海报编号EE148，标题为“多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植额外单采天数对成本和医疗资源利用的机构层面影响”，展示者为Jeffrey R Skaar和Jennifer L Lessor，海报会议为经济评估，日期是2024年5月6日，时间为下午3:30 - 6:30 [3] 多发性骨髓瘤相关情况 - 是一种不可治愈的血癌，影响骨髓中的浆细胞，受损浆细胞会迅速扩散并取代正常细胞 [5] - 2024年美国预计超35000人将被诊断，近13000人会死于该疾病 [5] - 部分患者初期无症状，多数因骨骨折或疼痛、低红细胞计数、疲劳、高钙水平、肾脏问题或感染等症状被诊断 [6] - 自体干细胞移植（ASCT）是标准治疗方案一部分，可延长患者生存期 [2] - 历史上约50% - 75%患者需多次单采才能收集到目标细胞数量，这会给患者带来心理和后勤负担，给单采中心带来财务和运营低效问题 [2] 新经济模型情况 - 评估多次单采尝试的成本和医疗资源利用影响，对比每日单用非格司亭（G - CSF）、非格司亭与APHEXDA联用，以及非格司亭分别与普乐沙福或APHEXDA联用的情况 [3] - 使用Micromedex的药品成本、CMS.gov的程序成本以及临床试验和产品标签中的单采天数数据 [3] - 数据预计于2024年6月发表在《健康价值》第27卷第6期S1 [3] GENESIS试验情况 - 是一项2部分、3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，评估APHEXDA加非格司亭对比安慰剂加非格司亭用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞动员的安全性和有效性 [4] - 第1部分是单中心、导入、开放标签研究，涉及12名接受莫替沙福肽加非格司亭治疗的患者以确定剂量 [4] - 第2部分涉及122名患者，以2:1比例随机分配到双盲、安慰剂对照、多中心研究中 [4] - 主要目标是评估一剂莫替沙福肽加非格司亭在最多两次单采中动员≥600万CD34+细胞的能力是否优于安慰剂加非格司亭 [4] - 关键次要目标是评估一剂莫替沙福肽加非格司亭在一次单采中动员≥600万CD34+细胞的能力是否优于安慰剂加非格司亭 [4] APHEXDA相关情况 - 是一种CXCR4拮抗剂，与非格司亭联用可使造血干细胞动员至外周血，用于多发性骨髓瘤患者的收集和后续自体干细胞移植 [7] - 常见不良反应（发生率>20%）包括注射部位反应（73%，含疼痛53%、红斑27%、瘙痒24%）、瘙痒（38%）、潮红（33%）、背痛（21%） [15] 公司情况 - BioLineRx是一家商业阶段的生物制药公司，致力于肿瘤学和罕见病的变革性疗法 [1][19] - 首个获批产品是APHEXDA，在美国用于多发性骨髓瘤患者自体移植的干细胞动员 [19] - 正在推进针对镰状细胞病、胰腺癌和其他实体瘤的研究药物管线 [19] - 总部位于以色列，在美国开展业务，具备从研发到商业化的端到端专业知识 [19]