文章核心观点 - 24个月的Tinlarebant 2期试验额外分析结果支持其延缓并可能阻止青少年Stargardt病患者病变发展的潜力 ，该药物有望成为治疗STGD1患者的口服疗法 [1] 分组1：Tinlarebant 2期试验结果 - 13名青少年STGD1患者中11人（85%）携带严重致病性/可能致病性ABCA4变异 [2] - 12名已知致病性ABCA4突变受试者中5人（42%）在24个月治疗期未形成萎缩性病变，QDAF无变化 [1][3] - 7名受试者在24个月内不同时间点出现萎缩性病变，4人在12个月后出现DDAF病变，24个月时平均DDAF病变增长0.51平方毫米，变异范围0.4平方毫米，低于自然史研究 [3] - 6名入组前平均每年双眼最佳矫正视力（BCVA）下降10个字母的患者，治疗24个月期间平均每年BCVA下降1.9个字母 [1][4] - 携带相同ABCA4突变的同胞受试者病变增长和BCVA下降速率不同 [1][4] - 新病变大小量化方法分析显示，8名受试者基线时黄斑区有萎缩性病变，16个月后病变停止向黄斑区生长，与视力稳定一致 [1][6] 分组2：Tinlarebant介绍 - Tinlarebant是口服片剂，旨在延缓STGD1和晚期干性年龄相关性黄斑变性地理萎缩（GA）患者疾病进展 [1] - 它通过减少并维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平，减少视黄醇进入眼睛，降低双视黄醛类物质形成，已获美国快速通道指定、罕见儿科疾病指定，以及美国、欧洲和日本孤儿药指定 [9] 分组3：疾病介绍 - Stargardt病（STGD1）是成人和儿童中最常见的遗传性视网膜营养不良，由ABCA4基因突变导致双视黄醛类物质积累，引起视网膜细胞死亡和中心视力进行性丧失，目前无FDA批准疗法 [10] - STGD1和GA有相似病理生理学，特征为双视黄醛类物质过度积累、视网膜细胞死亡和视力进行性丧失，公司正在对Tinlarebant开展针对GA患者的2年期3期研究 [11] 分组4：公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发针对视网膜退行性眼病和特定代谢疾病的新型疗法 [12] 分组5：试验进展 - Tinlarebant正在青少年Stargardt病3期DRAGON研究、1b期和2/3期DRAGON II试验，以及GA的3期PHOENIX研究中进行评估，DRAGON研究中期数据预计2024年第四季度公布 [1]