文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals公布2024年第一季度财务业绩和业务亮点，两款产品SYFOVRE和EMPAVELI表现良好，研发进展顺利，预计现金可支持未来运营 [1][2]。 各部分总结 业务亮点与里程碑 - 眼科方面：SYFOVRE一季度美国净产品收入1.375亿美元，是GA首选治疗药物，交付约7.7万剂，预计到3月约25万次注射；4月开展品牌DTC宣传活动；EMA重置pegcetacoplan营销授权申请审查，预计CHMP意见不晚于7月；3月视网膜专家Dr. Philip Ferrone加入 [3]。 - PNH方面：EMPAVELI一季度美国净产品收入2560万美元，患者依从率97% [4]。 - 研发方面：C3G和IC - MPGN的3期VALIANT研究预计年中公布顶线数据；HSCT - TMA的2期研究Sobi继续招募患者；APL - 3007预计2024年公布1期剂量递增研究顶线数据 [5][6]。 财务结果 - 总收入：2024年第一季度1.723亿美元，包括SYFOVRE 1.375亿美元、EMPAVELI 2560万美元和许可等收入930万美元；2023年同期4480万美元 [7]。 - 销售成本：2024年第一季度2020万美元，2023年同期780万美元，因商业销售和患者援助项目量增加、特许权使用费和库存费用增加 [7]。 - 研发费用：2024年第一季度8470万美元，2023年同期1.1亿美元，主要因特定项目外部成本、薪酬和非特定项目外部成本减少，部分被CAD项目一次性费用抵消 [8]。 - 销售、一般和行政费用：2024年第一季度1.295亿美元，2023年同期1.021亿美元，因人员成本、专业咨询费和商业准备活动增加，部分被差旅费和保险费减少抵消 [9]。 - 净亏损：2024年第一季度6640万美元，2023年同期1.778亿美元 [9]。 - 现金：截至2024年3月31日，现金及现金等价物3.259亿美元，2023年12月31日为3.512亿美元；2月获得9880万美元非稀释性现金收益；预计现金和产品销售可支持未来运营 [9][10]。 产品信息 - SYFOVRE：首个获批治疗GA的疗法，通过靶向C3控制补体级联，在美国获批治疗AMD继发的GA [12]。 - EMPAVELI：靶向C3疗法，调节补体级联过度激活，在美国、欧盟等获批治疗PNH，还在研究用于其他罕见病 [13]。 公司信息 Apellis是全球生物制药公司，开发针对C3的药物，有两款获批药物，致力于为挑战性疾病患者开发改变生活的疗法 [29]。