文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务业绩和业务亮点，多个项目取得进展，有望加速和拓展产品组合，在血脑屏障治疗领域占据领先地位 [1][2] 第一季度及近期项目进展 后期和中期临床项目 - tividenofusp alfa（DNL310）：2月公布MPS II正在进行的1/2期研究新积极数据，参与FDA研讨会，认为FDA或探讨加速审批途径，将继续与CDER对话并开展全球2/3期COMPASS研究 [2][3][4] - DNL343：5月HEALEY ALS平台试验G方案（DNL343）完成入组 [6] - SAR443820/DNL788：赛诺菲对MS患者进行的2期研究已完全入组，2月因ALS 2期研究未达主要终点停止该适应症开发 [7][8] - BIIB122/DNL151：2月宣布与第三方达成合作开发协议，计划2024年启动全球2a期研究，百健正在进行早期帕金森病患者的全球2b期LUMA研究 [9][10] - Eclitasertib（SAR443122/DNL758）：赛诺菲正在对UC患者进行2期研究 [11] 早期临床和临床前项目 - DNL126：2月宣布启动MPS IIIA患者1/2期研究给药并展示临床前数据，预计2024年底获得1/2期生物标志物和安全性数据 [12] - TAK-594/DNL593：1月宣布自愿暂停FTD - GRN患者1/2期研究以修改方案，预计今年恢复 [13] - 寡核苷酸转运载体（OTV）平台：OTV:MAPT和OTV:SNCA处于新药研究申请（IND）启用阶段 [14] - 抗体转运载体淀粉样β（ATV:Abeta）项目：授权给百健，处于IND启用阶段 [15] 发现项目 - 公司运用神经退行性生物学和血脑屏障专业知识，专注于TV技术相关项目，开发针对神经退行性疾病和溶酶体贮积病的药物和平台 [16] 公司动态 - 2月完成私募股权投资（PIPE）融资，总收益5亿美元 [17] - 1月宣布剥离临床前小分子产品组合，3月1日完成 [18] - 公司将参加2024年5月14 - 16日的美国银行证券医疗保健会议、6月5 - 6日的杰富瑞全球医疗保健会议和6月10 - 13日的高盛第45届年度全球医疗保健会议 [19] 第一季度财务结果 - 截至2024年3月31日季度净亏损1.018亿美元，2023年同期为1.098亿美元 [19] - 2024年第一季度无合作收入，2023年同期为3510万美元，主要因赛诺菲和武田合作收入分别减少2500万美元和1000万美元 [20] - 2024年第一季度研发总费用1.07亿美元，2023年同期为1.288亿美元，减少约2180万美元，主要因ETV:IDS项目外部费用减少等 [21][22] - 2024年第一季度一般及行政费用2520万美元，2023年同期为2710万美元，减少190万美元 [24] - 运营亏损还包括小分子项目剥离非现金收益1450万美元 [25] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券约14.3亿美元 [25]