临床试验进展 - ATH434-201 Phase 2临床试验按计划进行 独立数据监测委员会(DMC)完成第三次数据审查并建议试验继续推进 未发现安全性问题 [1][2] - 试验预计2024年11月完成 2025年1月公布顶线数据 [1][2] - 试验设计为随机双盲安慰剂对照 共招募77名早期多系统萎缩(MSA)患者 分为两个剂量组和安慰剂组 治疗周期12个月 [2] 药物机制与研发 - ATH434是一种口服药物 通过抑制神经退行性疾病中病理性蛋白聚集发挥作用 临床前研究显示可减少α-突触核蛋白病理并恢复脑内铁平衡 [3] - 药物已完成Phase 1研究 显示良好耐受性 脑内药物浓度与动物模型有效水平相当 [3] - 目前进行两项临床试验 ATH434-201针对早期MSA患者 ATH434-202针对晚期MSA患者的生物标志物研究 [3] 疾病背景 - 多系统萎缩(MSA)是罕见神经退行性疾病 特征为自主神经系统功能障碍和运动障碍 美国患者超过15,000人 [4] - 病理特征为α-突触核蛋白在神经胶质细胞中异常聚集 目前尚无延缓疾病进展的治疗方法 [4] 公司信息 - Alterity Therapeutics是临床阶段生物技术公司 专注于神经退行性疾病治疗 总部位于澳大利亚墨尔本和美国旧金山 [5] - 除ATH434外 公司还拥有广泛药物发现平台 可生成专利化合物干预疾病进程 [5]