文章核心观点 - 2024年第一季度Denali Therapeutics每股亏损68美分，虽高于Zacks共识预期但较去年同期收窄，主要因运营费用下降；公司无上市产品，本季度无合作收入；公司有多款在研药物处于不同阶段 [1][2] 财务情况 - 2024年第一季度每股亏损68美分，高于Zacks共识预期的67美分，但窄于去年同期的80美分，亏损同比收窄因运营费用下降 [1] - 公司无上市产品，仅从正在进行的合作中确认收入，本季度未产生合作收入，Zacks共识预期收入为2100万美元，去年同期记录合作收入3500万美元 [2] - 本季度研发费用下降17%至1.07亿美元，主要因ETV:IDS项目外部费用减少 [4] - 本季度一般及行政费用下降7%至2520万美元，因专业服务、设施和其他公司成本下降 [5] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券约为14.3亿美元；2月完成私募股权投资，总收益5亿美元 [6] 股价表现 - 今年以来，DNLI股价下跌21.5%，行业下跌5.9% [2] 管线进展 自有项目 - 有两个全资后期开发项目，DNL310用于治疗亨特综合征，DNL343用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS） [7] - DNL310（tividenofusp alfa）是一种用于治疗MPS II（亨特综合征）的酶转运载体（ETV）启用的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）替代疗法；2月公布正在进行的I/II期研究新阳性数据；公司正与FDA的药物评估和研究中心（CDER）就其后续路径进行对话，认为CDER可能愿意讨论加速路径；同时正在进行全球II/III期COMPASS研究，预计2024年完成入组 [8][9] - DNL343是一种eIF2B激活剂，正在II/III期HEALEY研究中评估治疗ALS，研究方案G的入组已完成 [10] 合作项目 - 与百健（Biogen）联合评估用于治疗帕金森病（PD）的LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151；2月与第三方就其全球IIa期研究达成资助协议，计划开展该研究评估安全性和生物标志物，该IIa期研究将于2024年启动；同时百健正在进行BIIB122在早期PD患者中的全球IIb期LUMA研究 [11][12][13] - 与赛诺菲（Sanofi）共同开发SAR443820/DNL788；2月赛诺菲基于II期HIMALAYA研究结果停止其治疗ALS的开发，该研究未达到主要终点；赛诺菲继续在另一项II期研究中评估其治疗多发性硬化症 [14][15] - 与赛诺菲还在开发用于治疗溃疡性结肠炎（UC）的外周RIPK1抑制剂SAR443122/DNL758，赛诺菲目前正在进行其II期研究 [16] 评级与推荐 - Denali目前Zacks排名为3（持有） [17] - 制药/生物技术行业中排名更好的股票是Ligand Pharmaceuticals（LGND），目前Zacks排名为1（强力买入）；过去30天，Zacks对其2024年和2025年每股收益的共识预期分别维持在4.56美元和5.27美元不变；年初至今，LGND股价上涨2.5%；过去四个季度均超预期，平均惊喜率为56.02% [18][19]