文章核心观点 - 公司2024年第一季度财报亏损收窄但营收未达预期 维持2024年财务指引 有多款药物处于研发阶段且部分有积极进展 [1][2][13] 第一季度财报情况 - 每股亏损98美分 窄于Zacks共识预期的每股亏损1.10美元 调整后每股亏损77美分 高于去年同期的每股亏损68美分 [1][2] - 总营收1.19亿美元 未达Zacks共识预期的1.315亿美元 同比下降1.2% [2] - 商业收入5900万美元 同比下降13.2% 未达Zacks共识预期的6500万美元 [7] - Spinraza特许权使用费收入3800万美元 同比下降24% 未达Zacks共识预期的4870万美元 [8] - Wainua特许权使用费收入100万美元 首季销售额500万美元 其他商业收入2000万美元 高于去年同期的1800万美元 [9] - 研发收入同比下降4.8%至6000万美元 合作协议收入4900万美元 高于去年同期的3900万美元 来自合作伙伴阿斯利康的Wainua联合开发收入1100万美元 低于去年同期的2400万美元 [11] - 调整后运营成本同比增长9.2%至2.38亿美元 主要因Wainua等产品的SG&A成本增加以及研发成本因后期管线开发活动时间安排而增加 [12] 2024年财务指引 - 预计2024年总营收超5.75亿美元 后续季度营收将基于预期监管里程碑、许可费和合作伙伴研发资金略高于第一季度 [13] - 调整后运营亏损预计小于4.75亿美元 调整后运营费用预计2024年同比呈个位数中段增长 [14] 药物合作与市场情况 - 公司将Spinraza授权给百健 百健负责其商业化 公司从百健获得Spinraza销售特许权使用费 [3] - 公司与百健共同销售用于治疗肌萎缩侧索硬化症的Qalsody [4] - 公司与阿斯利康的Wainua于2023年12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病 双方在美国共同销售 阿斯利康拥有美国以外市场独家商业化权 [5] 管线进展 - 公司有9种药物（内部及合作）针对11种适应症进行III期研究 如pelacarsen、olezarsen等 [15][16] - 诺华和葛兰素史克分别是pelacarsen和bepirovirsen的合作伙伴 诺华和公司计划2025年公布pelacarsen研究数据并提交监管申请 [17] - 阿斯利康和公司正在开发Wainua用于治疗遗传性TTR淀粉样变性心肌病 预计2025年上半年公布III期研究数据 [18] - 公司基于BALANCE研究结果于第一季度在美国提交olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征的新药申请 计划今年晚些时候在欧盟提交监管申请 公司已完成olezarsen治疗严重高甘油三酯血症三项III期研究中的两项患者招募 预计2025年公布研究数据 [19] - ulefnersen和donidalorsen处于后期开发阶段 分别用于治疗FUS - ALS和遗传性血管性水肿 [20] - 2024年1月公司公布donidalorsen治疗遗传性血管性水肿的III期OASIS - HAE研究顶线结果 基于此结果公司准备向FDA提交新药申请 合作伙伴大冢制药准备在欧洲申请上市许可 [21] - 2024年3月公司公布ION224治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的中期研究积极数据 该研究达到主要和关键次要终点 [22] Zacks评级 - 公司目前Zacks排名为2（买入） [23]