文章核心观点 公司2024年第一季度财务表现良好，总营收增长，Galafold销售增长促使上调产品指引，Pombiliti和Opfolda商业推出势头强劲，预计全年总营收增长25%-30%并实现非GAAP盈利 [1][2] 第一季度财务亮点 - 2024年第一季度总营收1.104亿美元，同比增长28%，按固定汇率计算增长28% [2] - Galafold净产品销售额9940万美元，同比增长15%，按固定汇率计算增长16% [2] - Pombiliti + Opfolda净产品销售额1100万美元，较2023年第四季度增长30%，截至4月底超155名患者接受治疗 [3] - 2024年第一季度GAAP总运营费用1.246亿美元，同比增长6%；非GAAP总运营费用8560万美元，同比增长6% [4] - 2024年第一季度GAAP净亏损4840万美元，合每股0.16美元；非GAAP净亏损460万美元，合每股0.02美元，均较2023年第一季度减少 [5] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.396亿美元，低于2023年12月31日的2.862亿美元 [6] 2024年财务指引 - 总营收增长25% - 30% [8] - Galafold营收增长13% - 17% [8] - Pombiliti + Opfolda营收6200万 - 6700万美元 [8] - 非GAAP运营费用3.45亿 - 3.65亿美元 [8] 公司战略重点 - 实现Galafold两位数营收增长 [8] - 成功推出Pombiliti + Opfolda [8] - 推进研究以支持法布里病和庞贝病的医学和科学领先地位 [8] - 实现全年非GAAP盈利 [8] 产品信息 Galafold - 用于治疗法布里病，已在超40个国家获批 [14] - 常见不良反应包括头痛、鼻咽炎等 [18] Pombiliti + Opfolda - 用于治疗成人晚发型庞贝病 [25] - 可能出现超敏反应、输液相关反应等，孕期禁用 [26]