文章核心观点 - 公司公布口服药ORLADEYO新的真实世界证据，显示美国遗传性血管性水肿（HAE）患者使用该药治疗后医疗资源利用率显著降低，为患者和支付方带来集体利益 [1][2] 研究情况 - 研究在2024年国际药物经济学和结果研究协会会议（ISPOR）上以海报形式展示，分析美国HAE患者行政索赔数据，聚焦2020年12月至2022年12月开始使用ORLADEYO且基线连续参保至少6个月的符合条件患者 [1][2] - 研究人群分总体（n=260）、有HAE长期预防治疗（LTP）史（n=126）和无LTP史但有按需治疗史（n=67）两个亚组，总体平均（中位）随访时长12（13）个月，LTP治疗有经验患者13（13）个月，LTP治疗无经验但有按需治疗史患者13（14）个月 [3] 研究结果 - 总体研究人群使用ORLADEYO后医疗资源利用率显著降低（p<0.05），全因住院率降低34%、门诊或急诊就诊率降低14%，血管性水肿相关住院率降低52%、门诊或急诊就诊率降低44% [4] - 两个亚组使用ORLADEYO后医疗资源利用率也显著降低（p<0.05），LTP有经验患者血管性水肿相关住院率降低54%、门诊或急诊就诊率降低37%，LTP无经验但有按需治疗史患者血管性水肿相关住院率降低62%、门诊或急诊就诊率降低45% [4] ORLADEYO介绍 - 是首个也是唯一专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶活性预防HAE发作 [5] - 是血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者HAE发作，未确定治疗急性HAE发作的安全性和有效性，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量高于150mg [6][7][8] 公司介绍 - 是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [11]